前天，雖然是端午節(jié)放假，實驗室的小伙伴們還是按照往常的習慣，開了一個網上討論會。這一次，他們學習討論的是關于臨床研究中的樣本量的問題。討論期間有關于PFS和OS的一段內容，對我們日常的臨床實踐也很有用。

首先來解釋一下這兩個名詞，PFS是“無疾病進展生存期”的英文縮寫。OS 是“總生存期”的縮寫。在任何臨床研究中，這個兩個“時間長度”的變量，是評價一種藥物或者一種治療方法的主要指標。畢竟，我們一切治療都是為了延長患者的生存。所以說，總生存期（OS）是絕對王牌的指標。如果一個治療方法，你能夠拿出讓人信服的，延長了一群人的OS時間，毋庸置疑，這個治療方法一定能夠被接受，被推崇。

但是，任何臨床研究都有一個時間進度的要求。有些疾病，譬如良性腫瘤，或者療效很好的乳腺癌、甲狀腺癌，患者的生存期很長，臨床研究的時間跨度，等不到觀察患者的生存期。這就產生了“無疾病進展生存期”（PFS），這個替代指標。PFS還包括了患者在觀察期內，從隨機化分組，到疾病出現進展，或者任何原因導致的死亡的整段時間。

譬如我們來比較小肝癌，是肝外科手術切除好，還是射頻消融好。一位患者的小肝癌外科手術切除后，2年以后才復發(fā)，那這個患者在“沒有疾病進展”的情況下存活了2年，他的PFS就是2年。而另外一位患者，小肝癌是用射頻消融治療。但是，6個月復發(fā)了，那這個患者的PFS就是6個月。想象一下，如果真是這種情況，那后者的“生存預期”一定沒有前者好。這個就是可以用PFS替代OS來作為臨床研究的觀察終點。

通常情況下，PFS是“沒有疾病進展”的狀態(tài)，我們姑且稱它“好得快”。OS是“總的生存期”，我們姑且稱它為“活得久”。通常情況下，PFS越長，OS越長，也就是“好得快”，自然能“活得久”。

但是，凡事總有例外。在肝癌進展到晚期，這個規(guī)律未必正確。如果一個分子靶向藥物很有效，用了以后，腫瘤很快出現＂縮小＂或者“穩(wěn)定”。但是，好景不長，隔了5個月以后，出現了“耐藥”，病情控制不住，肝癌出現了進展和轉移。這種情況下，這個分子靶向藥物的PFS是優(yōu)秀的，但是，OS未必會長。這就是“好得快”，未必一定能“活得久”。

那醫(yī)生們怎么能延長患者的生命呢，這就需要“二線方案”來進行組合。當第一種藥物有很好的PFS，一旦耐藥，我們有二線的有效方案替補上去，如果獲得療效，就又能有一個新的PFS。這樣，患者的總體生存期（OS）就得到延長。

所以，在評價一個臨床方案或者一個藥物時，醫(yī)生們既要看它的PFS，也要看它的“PPS”，這個PPS是指“疾病進展以后的存活期”，來判斷某種治療方法，或者藥物，是不是真的給病人帶來獲益。