一個研究小組將研究苯磷硫胺（維生素B1的合成版本）作為阿爾茨海默病代謝治療方法的效果。

圣迭戈加利福尼亞大學(xué)7月19日消息

圣迭戈加利福尼亞大學(xué)（University of California San Diego，UCSD）、伯克神經(jīng)病學(xué)研究所（Burke Neurological Institute，BNI）與哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心（Columbia University Irving Medical Center，CUIMC）合作的阿爾茨海默病合作研究 （Alzheimer’s Disease Cooperative Study，ADCS），將在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）和美國國家老齡化研究所（NIA）提供 4，500 萬美元的資助下，啟動一項全國性的臨床試驗，以進(jìn)一步研究硫胺素（維生素B1）的合成版本苯磷硫胺（Benfotiamine）作為阿爾茨海默病代謝治療方法的治療潛力。

該試驗推進(jìn)了 ADCS 的使命，即開發(fā)和測試療法，以使那些處于風(fēng)險或經(jīng)歷阿爾茨海默病 （AD） 癥狀的人受益。ADCS 將協(xié)調(diào)多中心試驗，以評估高劑量苯磷硫胺是否有益于患有輕度 AD 或 AD 引起的輕度認(rèn)知障礙 （MCI） 的人。

該試驗解決了與 AD 相關(guān)的硫胺素調(diào)節(jié)代謝途徑的組織缺陷。威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院（Weill Cornell Medicine）腦與心智研究所神經(jīng)科學(xué)教授、聯(lián)合首席研究員 Gary E． Gibson 博士先前的工作發(fā)現(xiàn)，葡萄糖代謝的減少與硫胺素依賴過程中的這種缺陷有關(guān)。

Gary E． Gibson 博士

Gibson 和其他人使用多個實驗?zāi)Ｐ捅砻�，使用苯磷硫胺補(bǔ)充劑將硫胺素增加到非常高的水平似乎可以預(yù)防阿爾茨海默病樣癥狀。對于這項研究，從 2023 年初開始，ADCS 將在多達(dá) 50 個美國臨床試驗地點招募大約 400 名患者。

“我們很高興獲得這筆資金，這將使苯磷硫胺的測試擴(kuò)展到臨床概念驗證，包括在臨床和生物標(biāo)志物測量中自適應(yīng)地測試最佳劑量和治療反應(yīng)，” 圣迭戈加利福尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院阿爾茨海默病研究院長、神經(jīng)科學(xué)教授 Howard Feldman 博士說。

Howard Feldman 博士

苯磷硫胺研究將在 18 個月內(nèi)監(jiān)測參與者，使用多種措施，包括認(rèn)知測試和指示 AD 和 MCI 狀態(tài)和進(jìn)展的血液標(biāo)志物。

“在伯克神經(jīng)病學(xué)研究所，我們研究硫胺素（維生素B1）對神經(jīng)退行性疾病的影響已有 40 多年的歷史，” Gibson 說，“這項重要的撥款將使我們能夠在美國數(shù)百名阿爾茨海默病患者身上測試這種治療方法。我們正在渴望開始這個關(guān)鍵的新研究階段。

“我對這項試驗特別興奮，因為它將決定這幾十年的研究與治療阿爾茨海默病的相關(guān)性�！�

該試驗突出了 ADCS 為開發(fā)新的介入方法所做的努力。ADCS 與南加州大學(xué)合作，最近收到了愛潑斯坦家庭基金會 5，000 萬美元的捐贈，用于支持兩個項目：一個是研究使用基因療法治療 AD，另一個是“便士粉”（P4P ） 旨在加快測試現(xiàn)有或重新利用的藥物和天然產(chǎn)品以進(jìn)行治療的計劃。

苯磷硫胺是 P4P 方法的一個很好的例子。如果發(fā)現(xiàn)是有益的，該治療將廣泛可用且負(fù)擔(dān)得起。

教育和生活方式干預(yù)是 ADCS 正在開發(fā)的其他方法。一項名為 HALT－AD 的研究是一項針對避免失智癥或 Hispanos y el ALTo a la Demencia 的健康行動和生活方式的試點，是一項雙語、雙文化計劃，招募社區(qū)成員加入教育計劃和討論小組，使他們能夠了解更多信息關(guān)于失智癥并采取預(yù)防措施。

最近完成的由 ADCS 在全國協(xié)調(diào)的 EXERT 研究是一項 III 期臨床試驗，旨在測試體育鍛煉是否可以減緩 65 至 89 歲成年人輕度記憶喪失和／或 MCI 的進(jìn)展。研究結(jié)果將在于 7 月下旬在圣迭戈舉行的阿爾茨海默病協(xié)會國際會議上發(fā)表。

“ADCS 有助于引領(lǐng)尋找預(yù)防和治療失智癥的新可能性，這一點至關(guān)重要，”  Feldman 說。“所有指標(biāo)都表明，我們可以通過實施廣泛的研究方法取得進(jìn)展�！�

苯磷硫胺研究繼續(xù)由阿爾茨海默病藥物發(fā)現(xiàn)基金會 （ADDF） 資助的工作。

ADDF 聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官 Howard Fillit 說：“很高興看到 ADDF 最初認(rèn)為有希望并在一項試點研究中得到支持的研究繼續(xù)得到 NIH 國家老齡化研究所的資助。隨著自試點以來開發(fā)的改進(jìn)的生物標(biāo)志物，下一階段將更深入地了解苯磷硫胺在大腦中的作用�！�

創(chuàng)辦于1960年的圣迭戈加利福尼亞大學(xué)

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       原文標(biāo)題 : 使用維生素B1衍生物治療阿爾茨海默病的新方法