侵權(quán)投訴
訂閱
糾錯(cuò)
加入自媒體

2023,CRISPR基因編輯療法元年?

2012年,CRISPR基因編輯橫空出世。

當(dāng)時(shí),所有人都覺得這將會(huì)是生物科技領(lǐng)域最強(qiáng)大的工具之一,然而,在療效與安全性問題的雙重困擾下,CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運(yùn)用步履維艱。

如今,經(jīng)過了十多年的漫長(zhǎng)遠(yuǎn)征,CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前,在針對(duì)CRISPR基因療法召開的FDA專家會(huì)上,專家小組表示這種鐮狀細(xì)胞病療法足夠安全,可以用于臨床。這也就意味著,這一療法獲FDA批準(zhǔn)上市的概率相當(dāng)大,最終答案將在12月8日揭曉。

看起來(lái),2023年很有可能會(huì)成為基因編輯療法的元年。

/ 01 / 最大的不確定性:安全性疑云

Exa-cel療法是福泰制藥與CRISPR共同研發(fā)的一款CRISPR基因編輯療法,用于治療嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞。⊿CD)和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)。

這一療法的原理是,其可以利用基因編輯工具剪斷骨髓干細(xì)胞中的一段DNA。這會(huì)釋放被阻斷的基因,以產(chǎn)生一種通常僅由胎兒產(chǎn)生的血紅蛋白(HbF),而HbF指導(dǎo)正常血紅蛋白的產(chǎn)生,從而治療SCD和TDT疾病。

更重要的是,這種療法僅需要輸注一次即可起效,便能夠解決嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病患者需要終身輸血的問題。

在臨床試驗(yàn)中,這一點(diǎn)也得到了證實(shí)。在17例接受exa-cel治療并可評(píng)估療效的嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞貧血病患者中,94.1%的患者達(dá)到主要終點(diǎn),100%的患者達(dá)到次要終點(diǎn)。

今年6月8日,F(xiàn)DA接受了exa-cel治療SCD和TDT的生物制品許可申請(qǐng)。如果,F(xiàn)DA批準(zhǔn)exa-cel上市,那么這款藥物將會(huì)是全球首個(gè)批準(zhǔn)上市CRISPR基因編輯療法。

盡管exa-cel的療效看起來(lái)沒問題,但是FDA卻對(duì)這一療法的安全性問題有所疑慮,尤其是在“脫靶”效應(yīng)上。

要知道,自2012年CRISPR基因編輯技術(shù)誕生以來(lái),脫靶就成為其發(fā)展制約的主要因素之一。如果CRISPR基因編輯技術(shù)對(duì)預(yù)期靶標(biāo)以外的其他DNA片段進(jìn)行了切割,可能會(huì)破壞非靶向基因的功能或調(diào)節(jié),引發(fā)嚴(yán)重后果。

為了確定福泰對(duì)這款藥物脫靶的分析是否可靠,F(xiàn)DA召集了智囊團(tuán)開會(huì)表決。

/ 02 / 新時(shí)代能否開啟

10月31日,F(xiàn)DA召開外部專家會(huì),以討論該療法的未來(lái)走向。

在會(huì)議上,專家小組表示,福泰對(duì)這款藥物的脫靶分析相當(dāng)詳細(xì),這種細(xì)胞病療法足夠安全,可以用于臨床。

經(jīng)過一番拉鋸戰(zhàn)后,基因編輯療法exa-cel順利通過了大考。

當(dāng)然,這并不意味著exa-cel一定能夠獲批上市。雖然FDA最終是否會(huì)批準(zhǔn)這款藥物的上市,并不受到專家委員會(huì)的約束,但從過往的經(jīng)驗(yàn)來(lái)看,大部分情況下,F(xiàn)DA都會(huì)遵循專家委員會(huì)的意見。

最終,exa-cel的終極命運(yùn)將在12月8日揭曉。如果exa-cel能夠順利獲批,作為全球首個(gè)獲批的CRISPR基因編輯藥物,對(duì)于整個(gè)基因療法賽道的玩家來(lái)說(shuō),意義重大。在克服了安全性問題后,未來(lái)基因療法將不斷拓展治療用途、打開更為廣闊的想象空間,甚至帶領(lǐng)整個(gè)生物制藥進(jìn)入新的天地。

不過,回到現(xiàn)實(shí)來(lái)說(shuō),exa-cel的獲批上市只是個(gè)開始,后續(xù)的商業(yè)化會(huì)是更大的考驗(yàn)。

根據(jù)非營(yíng)利組織臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所的一份報(bào)告,如果該療法獲得批準(zhǔn),預(yù)計(jì)價(jià)格將極其昂貴,每位患者的費(fèi)用可能高達(dá)200萬(wàn)美元。而高昂的治療費(fèi)用,很可能將患者阻擋在外。

這一點(diǎn),藍(lán)鳥生物上市基因療法因未能與當(dāng)?shù)卣_(dá)成報(bào)銷而從歐洲撤市,便是一個(gè)很好的例子。從這個(gè)角度來(lái)看,基因編輯療法的未來(lái)仍然任重而道遠(yuǎn)。

但不管怎么說(shuō),CRISPR基因編輯療法的成功都是值得期待的。畢竟,只有成功獲批上市,踏出了第一步,才有資格去考慮未來(lái)的商業(yè)化。

       原文標(biāo)題 : 2023,CRISPR基因編輯療法元年?

聲明: 本文由入駐維科號(hào)的作者撰寫,觀點(diǎn)僅代表作者本人,不代表OFweek立場(chǎng)。如有侵權(quán)或其他問題,請(qǐng)聯(lián)系舉報(bào)。

發(fā)表評(píng)論

0條評(píng)論,0人參與

請(qǐng)輸入評(píng)論內(nèi)容...

請(qǐng)輸入評(píng)論/評(píng)論長(zhǎng)度6~500個(gè)字

您提交的評(píng)論過于頻繁,請(qǐng)輸入驗(yàn)證碼繼續(xù)

  • 看不清,點(diǎn)擊換一張  刷新

暫無(wú)評(píng)論

暫無(wú)評(píng)論

醫(yī)療科技 獵頭職位 更多
文章糾錯(cuò)
x
*文字標(biāo)題:
*糾錯(cuò)內(nèi)容:
聯(lián)系郵箱:
*驗(yàn) 證 碼:

粵公網(wǎng)安備 44030502002758號(hào)