一款智能手機(jī)應(yīng)用程序可以讓更多的人參與額顳葉失智患者的臨床試驗(yàn)。

加州大學(xué)舊金山分校

4月1日消息

額顳葉失智（FTD）是一種毀滅性的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，通常在中年時(shí)期出現(xiàn)癥狀。該病的研究一直受到早期診斷困難和難以追蹤人們對治療反應(yīng)等問題的阻礙，而這些治療通常只在疾病的早期階段才有效。

為了解決這一問題，加州大學(xué)舊金山分校（University of California, San Francisco，UCSF）領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)通過一款移動應(yīng)用程序部署了認(rèn)知測試，發(fā)現(xiàn)它可以檢測出在基因上易患 FTD 但尚未出現(xiàn)癥狀人群的早期跡象。這些測試至少與診所中進(jìn)行的神經(jīng)心理學(xué)評估一樣敏感。這項(xiàng)研究近日發(fā)表在《JAMA 網(wǎng)絡(luò)開放獲取》（JAMA Network Open）雜志上。

研究于2024年4月1日發(fā)表在《JAMA Network Open》（最新影響因子：13.8）雜志上

目前已有 30 多項(xiàng) FTD 臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行或處于規(guī)劃階段，其中包括一項(xiàng)可能成為首個(gè)獲批用于減緩某些基因攜帶者病情進(jìn)展的藥物試驗(yàn)。研究人員希望新的移動技術(shù)能夠加速這一進(jìn)程。

“最終，這款應(yīng)用程序可能會用于監(jiān)測治療效果，從而取代臨床試驗(yàn)現(xiàn)場的大量或大部分面對面診療。” UCSF 神經(jīng)病學(xué)系和威爾神經(jīng)科學(xué)研究所（Weill Institute for Neurosciences）的臨床神經(jīng)心理學(xué)家兼副教授、本文第一作者 Adam Staffaroni 博士說。

FTD 是 60 歲以下患失智癥的首要原因，其中高達(dá) 30% 的病例歸因于遺傳因素。它有三種主要癥狀，這些癥狀可能會相互重疊。最常見的癥狀是人格劇變，表現(xiàn)為缺乏同情心、淡漠、沖動、強(qiáng)迫性進(jìn)食以及社會和性行為不適當(dāng)。另一種影響運(yùn)動，第三種影響言語、語言和理解能力，據(jù)報(bào)道 Bruce Willis 就是這種類型的患者。在少數(shù)情況下，F(xiàn)TD 會引發(fā)視覺創(chuàng)造力的爆發(fā)。

Bruce Willis

FTD不易診斷

與阿爾茨海默病一樣，F(xiàn)TD 患者在早期接受治療時(shí)反應(yīng)最為靈敏，理想的情況是在癥狀尚未出現(xiàn)時(shí)便開始治療。“大多數(shù) FTD 患者在疾病發(fā)展到相對晚期時(shí)才被診斷出來，因?yàn)樗麄兡昙o(jì)較輕，癥狀容易被誤診為精神疾病，” UCSF 神經(jīng)病學(xué)系記憶與衰老特聘教授、本論文資深作者 Adam Boxer 博士說。

“我們聽患者家屬說，他們通常比醫(yī)生更早懷疑親人患有 FTD，” Boxer 說，他還是 UCSF 阿爾茨海默病和額顳葉失智臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的主任。

研究人員追蹤了360 名平均年齡為 54 歲的參與者，他們參加了 ARTFL-LEFFTDS 縱向額顳葉變性研究（ALLFTD）中心和 UCSF 正在進(jìn)行的研究。約 90% 的參與者有疾病階段的數(shù)據(jù)，其中包括 60% 未患 FTD 或作為基因攜帶者尚未出現(xiàn)癥狀的參與者、20% 出現(xiàn)疾病早期跡象的參與者和 21% 出現(xiàn)癥狀的參與者。

能夠檢測規(guī)劃認(rèn)知能力下降的軟件

Staffaroni 和 Boxer 與軟件公司 Datacubed Health 合作，后者開發(fā)了該平臺，包括執(zhí)行功能測試，如規(guī)劃和優(yōu)先級排序、過濾干擾和控制沖動等。在 FTD 中，負(fù)責(zé)執(zhí)行功能的大腦部分會隨著疾病的進(jìn)展而萎縮。

該應(yīng)用程序收集的大量數(shù)據(jù)，包括語音記錄和身體動作，使研究人員能夠開發(fā)新的測試方法，最終有助于早期診斷和監(jiān)測癥狀。

智能手機(jī)認(rèn)知測試截圖及測試安排表

Staffaroni 說：“我們開發(fā)了能夠在參與者參與多種不同測試的同時(shí)記錄語音的能力。我們還創(chuàng)建了步行、平衡和緩慢運(yùn)動測試，以及語言的不同方面的測試。”

智能手機(jī)認(rèn)知測試與標(biāo)準(zhǔn)指標(biāo)的關(guān)聯(lián)以及早期額顳葉變性（FTLD）缺陷的檢測

FTD 研究人員表示，他們距離找到可能最終減緩這種疾病進(jìn)展的治療方法更近了一步，這是一種致命的疾病。這些治療方法包括基因療法和其他療法，如反義寡核苷酸（ASOs），旨在增加或減少基因攜帶者體內(nèi)異常蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。

雖然目前尚無將該應(yīng)用程序向公眾開放的計(jì)劃，但它可能對研究大有裨益。

Staffaroni 說：“一個(gè)主要的障礙是缺乏易于收集且對疾病早期階段治療效果敏感的結(jié)果測量指標(biāo)。我們希望智能手機(jī)評估能夠推動有前途的新療法試驗(yàn)。”

創(chuàng)立于1864年的加州大學(xué)舊金山分校

參考文獻(xiàn)

Source：University of California, San Francisco

Smartphone app may pave way to treatments for frontotemporal dementia in under-60s

Reference：

Staffaroni AM, Clark AL, Taylor JC, et al. Reliability and Validity of Smartphone Cognitive Testing for Frontotemporal Lobar Degeneration. JAMA Netw Open. 2024;7(4):e244266. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.4266

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       原文標(biāo)題 : App可能為治療60歲以下的頭號失智癥鋪平道路