一項新研究指出，F(xiàn)DA 批準的治療早期阿爾茨海默病的新藥得到了贊揚，但也存在很多爭議。

《醫(yī)學快訊》

8月10日消息

獨立醫(yī)療系統(tǒng)（Independence Health System，IHS）推出了一項新服務，該服務利用了一種壓倒性的患者醫(yī)療需求和兩種新藥。

IHS 在 Excela Health 和 Butler Health System 校區(qū)開設了記憶診所，為患者評估早期阿爾茨海默病并接受新療法的輸液治療。對于患有此病的患者，IHS 的醫(yī)生會為他們注射去年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準的 lecanemab （商品名Leqembi），以及剛剛獲批的 donanemab（商品名Kisunla），但目前只有 lecanemab 可用。

Donanemab 于 7 月獲得 FDA 批準，目前 IHS 已訂購該藥。

這些藥物被譽為針對這種不治之癥的突破性療法，但也因其有效性和風險而引發(fā)爭議。這些藥物通過攻擊大腦中與阿爾茨海默病相關的 β-淀粉樣蛋白斑塊來發(fā)揮作用。

這些藥物可以減緩但無法阻止疾病的進展。

到目前為止，IHS 已有超過 30 名患者加入該項目，其中包括腦脊液檢測和高級成像技術。IHS 神經(jīng)科學總監(jiān) Mary Elizabeth Kovacik Eicher 表示，新開設的記憶診所將加快對早期阿爾茨海默病患者的評估和治療，并稱該醫(yī)療系統(tǒng)是西賓夕法尼亞州首個為患者注射 lecanemab 的機構。

阿爾茨海默病是一種神經(jīng)退行性疾病，主要影響 65 歲以上人群，其特征是思維、記憶和推理能力逐漸衰退。全球約有 5,000 萬人患有此病，這被稱為全球健康危機，也讓多年來尋找治療方法的科學家感到沮喪。

但在一些研究人員中，這些藥物的批準在安全性和有效性方面引發(fā)了爭議。這些藥物屬于一類稱為單克隆抗體的藥物，其副作用包括腦出血和腦體積加速喪失，這也是阿爾茨海默病惡化的跡象。

比較多奈哌齊（donepezil）和lecanemab與安慰劑（placebo）的療效斜率和絕對變化。僅觀察到多奈哌齊較基線有所改善。在這兩種情況下，曲線視覺上的偏離表明，在試驗的短期窗口之外可能存在更大的益處。請注意，兩個研究的Y軸刻度相等，便于比較。IV表示靜脈注射。ADAS-Cog是阿爾茨海默病評估量表的認知子量表，范圍從0到90，分數(shù)越高表示情況越差。該量表的MCID（最小臨床重要差異）為3分

例如，發(fā)表在《神經(jīng)病學》（eNeuro）雜志上的一項研究指出，這些藥物具有“令人擔憂的安全性”，其中四分之一使用 lecanemab 的患者出現(xiàn)腦腫脹或出血，三分之一以上使用 donanemab 的患者出現(xiàn)相同的副作用。研究人員表示，這些藥物并沒有像制藥商所說的那樣在 18 個月內(nèi)使患者的病情惡化減緩 27%，而是減緩了不到 2.5%。研究作者分別是 Alberto J. Espay（辛辛那提大學）、Kasper P. Kepp （丹麥技術大學）和 Karl Herrup（匹茲堡大學）。

研究于2024年7月1日發(fā)表在《eNeuro》（最新影響因子：2.7）雜志上

“這些藥物帶來的益處微小且不確定，風險令人擔憂且尚未完全了解，治療成本也非常高，這表明這些藥物主要是基于理論而非實際益處進行推廣的，”該研究總結道。

對于負責 IHS 記憶診所的 Eicher 博士來說，這些藥物減緩疾病進展的程度并不重要。她表示，醫(yī)學總是涉及成本效益的選擇。

“無論是減緩 27% 還是 2%，這都是我們以前從未有過的，”她說，“由于這些藥物的副作用，存在很多爭議。這里存在風險。這在醫(yī)學中總是存在的。在所有事情中都存在。”

Lecanemab關鍵性試驗的信息圖。展示這些數(shù)據(jù)是為了方便從作者的角度全面解讀臨床試驗數(shù)據(jù)

她表示，她的患者所經(jīng)歷的副作用，如頭痛，是輕微的且易于控制，但在如此小的群體中可能尚未出現(xiàn)嚴重問題。

“這取決于患者、家人和親人做出適合他們的決定，” Eicher 博士說，“這些患者值得一個機會。”

“對他們來說，這真的是關于希望，”她說。

創(chuàng)立于2023年的獨立醫(yī)療系統(tǒng)

獨立醫(yī)療系統(tǒng)（Independence Health System，簡稱IHS）成立于2023年1月，由巴特勒紀念醫(yī)院（Butler Memorial Hospital）、克拉里昂醫(yī)院（Clarion Hospital）、弗里克醫(yī)院（Frick Hospital）、拉特羅布醫(yī)院（Latrobe Hospital）和西莫蘭醫(yī)院（Westmoreland Hospital）組成。該系統(tǒng)擁有925張床位，匯聚了超過1,000名醫(yī)師和高級執(zhí)業(yè)者，以及7,300名員工。作為西賓夕法尼亞州第三大的醫(yī)療系統(tǒng)，IHS的服務范圍覆蓋超過10個縣，為75萬人口提供醫(yī)療服務。

參考文獻

Source：Max Planck Society

Alzheimer's disease: It's not only neurons—glial cells also produce harmful proteins

References：

[1].Sasmita, A.O., Depp, C., Nazarenko, T. et al. Oligodendrocytes produce amyloid-β and contribute to plaque formation alongside neurons in Alzheimer’s disease model mice. Nat Neurosci (2024). https://doi.org/10.1038/s41593-024-01730-3

[2]. Rajani RM, Ellingford R, Hellmuth M, Harris SS, Taso OS, Graykowski D, et al. (2024) Selective suppression of oligodendrocyte-derived amyloid beta rescues neuronal dysfunction in Alzheimer’s disease. PLoS Biol 22(7): e3002727. https://doi.org/10.1371/journal.pbio.3002727

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       原文標題 : 治療早期阿爾茨海默病的新藥得到了贊揚但也有爭議