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君聯(lián)醫(yī)療全球新藥資訊速遞 · 第19期

2019.8.19-2019.8.25,本周新藥數(shù)據(jù)共10個(gè),其中腫瘤4個(gè),抗感染3個(gè),心血管、基因療法和皮膚各1個(gè)

一周要點(diǎn)速覽

國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布2019版國(guó)家醫(yī)保目錄的常規(guī)目錄部分,業(yè)內(nèi)期待的醫(yī)保目錄調(diào)整終于開(kāi)始落地。上一次醫(yī)保目錄公布是2017年,而再上一次就是遙遠(yuǎn)的2009年了,目錄的迭代和evovle有加速的趨勢(shì)。另外,本次目錄調(diào)整的重大特色之一是小牛血、鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子等輔藥被調(diào)出,這些神藥當(dāng)年幾乎都可以憑借單藥撐起一家上市公司。一代版本一代神,隨著新目錄的公布,屬于輔藥的黃金時(shí)代算是開(kāi)始落幕了。后續(xù)醫(yī)保局就創(chuàng)新藥會(huì)產(chǎn)開(kāi)一系列的談判準(zhǔn)入工作,應(yīng)還會(huì)有一些重磅藥物會(huì)成為幸運(yùn)兒

阿斯列康宣布其SGLT2抑制劑Farxiga在心衰三期臨床試驗(yàn)中達(dá)到一級(jí)終點(diǎn),這是SGLT2抑制劑在前瞻性試驗(yàn)中首次顯示心衰療效。SGLT2此前由于降糖機(jī)制簡(jiǎn)單粗暴,在DM中一直被認(rèn)為是偏房,所以AZ、禮來(lái)和強(qiáng)生都在尋找其他獲益證據(jù)。禮來(lái)的Jardiance成為第一個(gè)顯示心血管收益的降糖藥物,從而彎道超車成為行業(yè)龍頭?紤]到心衰存在巨大的unmet medical need,而且近20年沒(méi)有新藥,F(xiàn)arxiga這次奇兵突現(xiàn),有可能會(huì)重構(gòu)SGLT2的行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局

藥品研發(fā)動(dòng)態(tài)

GSK靶向BCMA的抗體偶聯(lián)藥物,在治療復(fù)發(fā)/難治性MM患者

的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果

公司

GSK公司靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的抗體偶聯(lián)藥物belantamab mafodotin,在治療接受過(guò)多種前期療法的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果

藥物機(jī)理

belantamab mafodotin是將人源化抗BCMA抗體與細(xì)胞毒性劑連接在一起,通過(guò)靶向BCMA將細(xì)胞毒性劑特異性送入MM細(xì)胞中起到殺傷癌細(xì)胞的作用

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

2期,隨機(jī),開(kāi)放標(biāo)簽的試驗(yàn),共有196例R/R MM患者參與其中

結(jié)果

數(shù)據(jù)分析表明belantamab mafodotin能夠達(dá)到60%的ORR,完全緩解率達(dá)到15%,無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)達(dá)到12個(gè)月

BCMA已經(jīng)成為眾多療法的試驗(yàn)田

君聯(lián)醫(yī)療全球新藥資訊速遞 · 第19期

數(shù)據(jù)來(lái)源:research gate

Mustang Bio公司治療X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病的MB-107(基因療法)

被美國(guó)FDA授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定

公司

Mustang Bio公司治療X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷。╔-linked severe combined immunodeficiency,X-SCID)的MB-107慢病毒載體基因療法被美國(guó)FDA授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定(RMAT)

藥物機(jī)理

MB-107是一種創(chuàng)新的基因療法,該療法使用慢病毒載體,在體外將健康的IL2RG基因?qū)霃幕颊唧w內(nèi)獲得的造血干細(xì)胞中。然后將這些經(jīng)過(guò)基因工程改造的造血干細(xì)胞注回患者體內(nèi)

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

1/2期臨床試驗(yàn),8名患有X-SCID的嬰兒進(jìn)行了基因治療

結(jié)果

患者不僅恢復(fù)了NK細(xì)胞和B細(xì)胞功能,還有4名嬰兒停止了靜脈注射免疫球蛋白來(lái)提高免疫力。在這4個(gè)嬰兒中有3個(gè)嬰兒對(duì)疫苗產(chǎn)生了抗體反應(yīng),這也證實(shí)了其B細(xì)胞功能性

美國(guó)FDA接受了安斯泰來(lái)提交的Xtandi的補(bǔ)充新藥申請(qǐng),

治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者

公司

安斯泰來(lái)和輝瑞公司宣布,美國(guó)FDA接受了為Xtandi(enzalutamide)遞交的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDA),治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者

藥物機(jī)理

Xtandi是一種特異性雄激素受體抑制劑,它不但能夠阻斷雄激素與受體的結(jié)合,而且能夠抑制受體向細(xì)胞核內(nèi)轉(zhuǎn)移,且抑制雄激素受體與DNA的結(jié)合

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

在隨機(jī)雙盲3期臨床試驗(yàn)中,1150名mHSPC患者接受了Xtandi或安慰劑的治療;颊咄瑫r(shí)接受雄激素剝奪療法(ADT)

結(jié)果

與安慰劑和ADT聯(lián)用相比,治療組將患者出現(xiàn)放射學(xué)進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低61%(HR=0.39, 95% CI:0.30-0.50,p<0.001)

ViiV Healthcare宣布其長(zhǎng)效創(chuàng)新HIV雙藥組合療法,

在3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)

公司

ViiV Healthcare公司宣布,長(zhǎng)效創(chuàng)新HIV雙藥組合療法,在一項(xiàng)名為ATLAS-2M的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)。

藥物機(jī)理

在雙藥組合中,Rilpivirine是已經(jīng)在美國(guó)和歐盟獲批的口服非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑(NNRTI),而cabotegravir為正在開(kāi)發(fā)階段的整合酶抑制劑(INI)

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

在為期48周的隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、含活性對(duì)照研究中,1045名感染HIV-1病毒的患者,每8周注射一次和每4周注射一次,進(jìn)行療效對(duì)比

結(jié)果

每8周注射一次后的總體安全性和抗病毒活性與每4周注射一次方案的結(jié)果一致

美國(guó)FDA接受百濟(jì)神州為BTK抑制劑澤布替尼遞交的新藥申請(qǐng),

用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(R/R MCL)

公司

百濟(jì)神州宣布,美國(guó)FDA已經(jīng)接受該公司為BTK抑制劑澤布替尼(zanubrutinib)遞交的新藥申請(qǐng),用于治療復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(R/R MCL)患者。同時(shí),F(xiàn)DA授予這一新藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格

藥物機(jī)理

澤布替尼(zanubrutinib)為一款BTK抑制劑

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

實(shí)驗(yàn)包括1項(xiàng)B細(xì)胞淋巴瘤患者的全球性1/2期臨床,一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的治療R/R MCL患者的多中心2期臨床,以及在包括641名患者的5項(xiàng)臨床試驗(yàn)中獲得的安全數(shù)據(jù)和非臨床數(shù)據(jù)

結(jié)果

在中國(guó)的關(guān)鍵性2期中,總緩解率(ORR )達(dá)到83.5%,完全緩解率為58.8%,部分緩解率(PR)為24.7%。在全球性1/2期臨床中,ORR為85.4%,CR為29.2%,PR為56.3%

Eiger BioPharmaceuticals開(kāi)發(fā)的聚乙二醇化干擾素λ獲得突破性療法認(rèn)定,

治療丁肝病毒(HDV)感染

公司

專注于研發(fā)罕見(jiàn)病靶向治療的Eiger BioPharmaceuticals公司宣布,該公司開(kāi)發(fā)的聚乙二醇化干擾素λ(Lambda)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定,治療丁肝病毒(HDV)感染。

藥物機(jī)理

Lambda是“first-in-class”III型干擾素(type III IFN),能在病毒感染期間刺激免疫應(yīng)答,達(dá)到保護(hù)宿主的目的

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

在2期臨床試驗(yàn)LIMT(Lambda Interferon Mono Therapy)中,33例HDV感染患者接受了治療

結(jié)果

在接受治療24周之后,患者的持久病毒學(xué)緩解率(durable virologic response)達(dá)到36%。這一數(shù)值優(yōu)于歷史上聚乙二醇化IFNα的表現(xiàn)

Cassiopea公司向FDA遞交了局部雄激素受體抑制劑

clascoterone 1%霜?jiǎng)┑男滤幧暾?qǐng),用于治療痤瘡

公司

專注于開(kāi)發(fā)新機(jī)制皮膚病療法的Cassiopea公司宣布,已為其“first-in-class”局部雄激素受體抑制劑clascoterone 1%霜?jiǎng)騀DA遞交了新藥申請(qǐng)(NDA),用于治療痤瘡

藥物機(jī)理

Clascoterone旨在成為一款沒(méi)有全身性副作用,有效和安全的局部雄激素受體抑制劑,用于治療痤瘡或雄激素性脫發(fā)

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

clascoterone進(jìn)行了兩項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)

結(jié)果

在第52周,分別有57%和62%的試驗(yàn)對(duì)象達(dá)到研究者整體評(píng)分(IGA)兩分以上的改善,實(shí)現(xiàn)皮膚癥狀清除(0分)或基本清除(1分)。此外,clascoterone也展示了良好的安全性和耐受性

阿斯利康SGLT2抑制劑達(dá)格列凈,

在名為DAPA-HF的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要復(fù)合終點(diǎn)

公司

阿斯利康(AstraZeneca)公司宣布,該公司的SGLT2抑制劑達(dá)格列凈(dapagliflozin,商品名Farxiga),在名為DAPA-HF的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要復(fù)合終點(diǎn)

藥物機(jī)理

達(dá)格列凈是一款“first-in-class”口服SGLT2抑制劑。它已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn),與飲食和鍛煉一起,改善2型糖尿病患者的血糖控制

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

在3期臨床試驗(yàn)中,患者為典型的心衰患者,可能患有或不患有2型糖尿病。射血分?jǐn)?shù)下降心衰患者在接受標(biāo)準(zhǔn)療法以外,接受達(dá)格列凈或者安慰劑的治療

結(jié)果

實(shí)驗(yàn)的主要復(fù)合終點(diǎn)為心衰加重事件(定義為住院或者心衰急診)或心血管死亡。達(dá)格列凈達(dá)到了試驗(yàn)的主要復(fù)合終點(diǎn)。這一試驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在未來(lái)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布

FDA批準(zhǔn)Nabriva Therapeutics的創(chuàng)新抗生素Xenleta上市,

治療社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎(CABP)的成人患者

公司

Nabriva Therapeutics公司宣布,F(xiàn)DA批準(zhǔn)該公司的創(chuàng)新抗生素Xenleta (lefamulin)上市,治療社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎(CABP)的成人患者

藥物機(jī)理

lefamulin是一種創(chuàng)新截短側(cè)耳素(pleuromutilin)類抗生素,通過(guò)與細(xì)菌核糖體的肽基轉(zhuǎn)移酶中心(PTC)相結(jié)合,能夠抑制細(xì)菌的蛋白合成,從而達(dá)到抑制細(xì)菌生長(zhǎng)的效果

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

在二項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中,評(píng)估了靜脈注射和口服lefamulin與莫西沙星相比,治療成人CABP的安全性和有效性,共計(jì)1289名患者參與試驗(yàn)

結(jié)果

lefamulin的療效與莫西沙星相比達(dá)到非劣效性(non-inferiority)

卡瑞利珠單抗治療cHL關(guān)鍵II期數(shù)據(jù)正式發(fā)表:客觀緩解率76.0%

公司

恒瑞的PD-1卡瑞利珠單抗治療至復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者的2期數(shù)據(jù)正式公布,客觀緩解率76.0%

藥物機(jī)理

卡瑞利珠單抗是PD1抑制劑

入組標(biāo)準(zhǔn)與實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

在關(guān)鍵II期試驗(yàn)中,中國(guó)14家中心入組了75例平均年齡34歲(22-77歲)的復(fù)發(fā)或難治性cHL患者,通過(guò)靜脈注射給予每2周1次的卡瑞利珠單抗200 mg

結(jié)果

32例(42.7%)患者因疾病出現(xiàn)進(jìn)展停止了卡瑞利珠單抗治療,其余43例患者仍在接受治療。ORR為76.0%(57/75),其中完全緩解率28.0%(21/75),部分緩解率48.0%(36/75)

卡瑞利珠單抗的2期結(jié)果

君聯(lián)醫(yī)療全球新藥資訊速遞 · 第19期

數(shù)據(jù)來(lái)源:clinical cancer research

其 他 資 訊  

信達(dá)生物與Incyte公司聯(lián)合申報(bào)的JAK1抑制劑itacitinib的臨床試驗(yàn)申請(qǐng),獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)的受理。目前,中國(guó)尚未有對(duì)JAK蛋白激酶家族具有選擇性的第二代JAK抑制劑上市

Pharming公司宣布與諾華(Novartis)公司達(dá)成一項(xiàng)合作協(xié)議,根據(jù)協(xié)議,Pharming公司將獲得開(kāi)發(fā)與商品化CDZ173的獨(dú)家許可。這是諾華公司開(kāi)發(fā)的一種小分子磷脂酰肌醇3-激酶(PI3Kδ)抑制劑,可用于治療磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征(“APDS”)

安進(jìn)與艾爾建公布了利妥昔單抗生物仿制藥ABP798療效比較研究的積極頂線結(jié)果。截至目前,共23款生物仿制藥獲得批準(zhǔn),有9款針對(duì)羅氏三大王牌藥,其中Mvasi和Kanjinti已于今年7月中旬在美國(guó)市場(chǎng)上市,成為該市場(chǎng)上市的首個(gè)安維汀和赫賽汀生物仿制藥

與諾華SMA基因療法Zolgensma相關(guān)的數(shù)據(jù)操縱丑聞?wù)诓粩喟l(fā)酵,而這正在損害外界對(duì)公司首席執(zhí)行官Vas Narasimhan的信任。目前為止,諾華已解雇了涉及Zolgensma數(shù)據(jù)操縱的5名科學(xué)家,并任命了新的AveXis公司首席科學(xué)官

國(guó)家醫(yī)保局和人力資源社會(huì)保障部聯(lián)合下發(fā)《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》,本次發(fā)布的常規(guī)準(zhǔn)入部分共2643個(gè)藥品,包括西藥1322個(gè)、中成藥1321個(gè)(含民族藥93個(gè))。中藥飲片采用準(zhǔn)入法管理,共納入892個(gè)。從調(diào)出的品種看,共調(diào)出150個(gè)品種,其中約一半是被國(guó)家藥監(jiān)部門撤銷文號(hào)的藥品

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