RNAi療法公司Alnylam:與黑石達(dá)成20億美元戰(zhàn)略合作
2019年11月21日,Alnylam又一創(chuàng)新藥物Givlaari獲美國(guó)FDA批準(zhǔn),用于治療急性肝卟啉癥(AHP)。2020年3月5日,Givlaari獲得歐盟批準(zhǔn)上市。這是全球第二款RNAi藥物。
急性肝卟啉癥(AHP)是一類非常罕見的遺傳性疾病,其長(zhǎng)期并發(fā)癥包括慢性神經(jīng)性疼痛、高血壓、慢性腎病和肝病等。該病包括4種亞型,每種亞型均由導(dǎo)致肝內(nèi)血紅素生物合成途徑的一種酶缺乏的遺傳缺陷引起。這些缺陷導(dǎo)致神經(jīng)毒性血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸(ALA)和膽色素原(PBG)的積聚,而ALA被認(rèn)為是引起疾病發(fā)作以及兩次發(fā)作之間的持續(xù)癥狀的主要原因。AHP患者經(jīng)常會(huì)遭受慢性疼痛和難以忍受的、致衰性的疾病發(fā)作,但目前可用的治療方案有限。
Givlaari是治療急性肝卟啉癥的一款變革性藥物。該藥通過皮下注射RNAi療法,靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)治療急性肝卟啉癥。該藥每月給藥一次,可持續(xù)顯著降低誘導(dǎo)的肝臟ALAS1水平,從而將神經(jīng)毒性血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸(ALA)和膽色素原(PBG)降低至正常水平。通過減少這些中間產(chǎn)物的積累,Givlaari能夠有效預(yù)防或減少嚴(yán)重和危及生命的AHP發(fā)作的發(fā)生,控制慢性癥狀,減輕疾病負(fù)擔(dān)。
2020年4月16日,美國(guó)FDA又授予Alnylam的一款RNAi療法vutrisiran快速通道資格,用于治療成人遺傳性甲狀腺素轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白相關(guān)淀粉樣變性(hATTR)引起的多發(fā)性神經(jīng)病。
目前,Alnylam還有兩款RNAi療法正在接受監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查,其中一款是lumasiran,用于治療原發(fā)性高草酸尿癥1型(PH1);另一款是inclisiran,用于治療高膽固醇血癥,預(yù)計(jì)都將在今年獲批上市。此外,該公司管線中還有6款RNAi療法處于后期臨床開發(fā)。
Alnylam Pharmaceuticals產(chǎn)品管線
圖片來源:Alnylam Pharmaceuticals官網(wǎng)
關(guān)于諾獎(jiǎng)技術(shù)的后續(xù)
此前,TMC與Alnylam簽訂了許可及合作協(xié)議,獲得了inclisiran的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。2019年11月,諾華以97億美元收購(gòu)了TMC,將inclisiran收入囊中。
目前,市面上已有兩款以PCSK9為靶點(diǎn)的降膽固醇藥物,但它們需要每2周或每月給藥一次。Inclisiran每6個(gè)月給藥一次,一年只需給藥2次,在治療便利性方面非常具有優(yōu)勢(shì)。醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)測(cè),inclisiran上市后的年銷售峰值將達(dá)到26億美元。
RNAi藥物Onpattro、Givlaari的接連問世,表明著醫(yī)療技術(shù)變革時(shí)代的到來。黑石生命科學(xué)全球負(fù)責(zé)人Nicholas Galakatos博士表示,Alnylam的RNA干擾技術(shù)代表了當(dāng)今生物學(xué)和藥物開發(fā)中最有前途和最迅速發(fā)展的領(lǐng)域之一。這是黑石選擇Alnylam的理由。
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