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澳大利亞麥考瑞大學(xué)（Macquarie University）的研究人員在對患有阿爾茨海默病小鼠的研究中，發(fā)現(xiàn)了一種世界上首創(chuàng)的逆轉(zhuǎn)阿爾茨海默病相關(guān)記憶喪失影響的新療法。

這項研究是由麥考瑞大學(xué)癡呆研究中心Arne Ittner博士和Lars Ittner教授兄弟倆共同領(lǐng)導(dǎo)的，他們的工作始于2016年，涉及一種突破性的基因療法，使用一種自然存在于大腦中的酶，稱為p38gamma。

Lars Ittner教授（左）和Arne Ittner博士（右）

研究人員發(fā)現(xiàn)，當p38gamma被激活時，可以改變一種蛋白質(zhì)，從而阻止阿爾茨海默病癥狀的發(fā)展。

這項發(fā)表在《神經(jīng)病理學(xué)學(xué)報》（Acta Neuropathologica） 9月刊上的最新發(fā)現(xiàn)進一步表明：該基因?qū)嶋H上改善或恢復(fù)了阿爾茨海默病小鼠的大部分記憶。重要的是，他們的發(fā)現(xiàn)還表明，基因療法可能對其他形式的癡呆癥有效，包括出現(xiàn)在四五十歲的更年輕患者的額顳葉癡呆。

該研究于7月29日發(fā)表于《Acta Neuropathologica》雜志上

基因治療是將遺傳物質(zhì)引入細胞以替代異常基因或制造有益蛋白質(zhì)的過程。

麥考瑞大學(xué)癡呆癥研究中心的主任Lars Ittner教授說：“當我們著手開發(fā)這個基因治療時，我們預(yù)期它會阻止癡呆的進展，但結(jié)果遠遠超出我們的預(yù)期。它不僅阻止了記憶喪失，還完全恢復(fù)了開始時已經(jīng)喪失的記憶�！�

該團隊的研究進一步表明，即使在高劑量和長期應(yīng)用的情況下，基因治療也是安全的，在研究期間沒有觀察到不良事件。

該研究的主要作者Arne Ittner博士解釋說：“我們需要更好地了解癡呆癥期間大腦中的分子發(fā)生了什么。我們的工作為這個謎題提供了非常有力的線索。”

下一步將過渡到在人體上測試安全性和有效性。麥考瑞大學(xué)目前正在對評估人類患者基因治療所需的開發(fā)和調(diào)控途徑進行詳細的評估。還積極探索與潛在投資者和制藥伙伴的合作關(guān)系。

Lars Ittner教授說：“十年來對阿爾茨海默病機理的基礎(chǔ)研究最終將轉(zhuǎn)變?yōu)榕R床研究，最終使那些最需要幫助的癡呆癥患者受益，這將是令人興奮的�！�

麥考瑞大學(xué)

“這給人們帶來了希望，因為目前有很多療法都集中在預(yù)防上，但對那些已經(jīng)受到疾病影響的人來說，相關(guān)療法并不多�！�

兩位研究人員預(yù)測，這種新療法的成功可能在不到10年的時間內(nèi)就能實現(xiàn)，“這甚至可能接近我們在小鼠身上看到的成功時間表即5年�！�

Lars Ittner教授（左）和Arne Ittner博士（右）在麥考瑞大學(xué)

參考文獻

Source：Macquarie University

Dementia researchers discover world－first gene therapy that could potentially reverse memory loss from Alzheimer’s in humans

Reference：

Ittner， A．， Asih， P．R．， Tan， A．R．P． et al． Reduction of advanced tau－mediated memory deficits by the MAP kinase p38γ． Acta Neuropathol （2020）． https：／／doi．org／10．1007／s00401－020－02191－1

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