一項(xiàng)新的研究表明,人類大腦中的細(xì)胞有一天可能被科學(xué)家編輯,以防止阿爾茨海默病的發(fā)展。

英國《每日郵報(bào)》11月27日消息

加拿大拉瓦爾大學(xué)(Laval University)的研究人員一直在研究一種基因變體,這種基因被認(rèn)為可以降低人們罹患阿爾茨海默病的可能性,延長人們的壽命。

90歲以上的人中有四分之一會(huì)患上阿爾茨海默病,這種病被認(rèn)為是由腦細(xì)胞外一種叫做β-淀粉樣蛋白的蛋白質(zhì)的積累引起的。

這種蛋白與淀粉樣前體蛋白有關(guān),但是這種蛋白的一種基因變體A673T可以將人患阿爾茨海默病的風(fēng)險(xiǎn)降低四倍。

加拿大的研究小組表明,在腦細(xì)胞中激活這種變異,進(jìn)而減少增加阿爾茨海默病風(fēng)險(xiǎn)的β-淀粉樣蛋白的產(chǎn)生是可能的。

這種基因變異于2012年首次在少數(shù)斯堪的納維亞(Scandinavian)血統(tǒng)的人身上發(fā)現(xiàn),在斯堪的納維亞每150人中就有一人出現(xiàn)這種變異,但在其他地方卻很罕見。

斯堪的納維亞半島有兩個(gè)國,即西部的挪威和南邊的瑞典

根據(jù)研究作者的說法,由于A673T變異直到生命后期才變得相關(guān),所以它不是進(jìn)化選擇的。

它與該基因的其他變體的區(qū)別僅在于一個(gè)DNA堿基。

研究人員表明,通過編輯這一個(gè)DNA堿基,他們能夠激活培養(yǎng)皿中生長的腦細(xì)胞中的A673T變異。

Jacques Tremblay和他的同事說,這是證明將這種變異基因植入大腦與遺傳基因具有同樣好處的第一步。

在培養(yǎng)人體細(xì)胞的培養(yǎng)皿中,他們發(fā)現(xiàn)當(dāng)小的單個(gè)DNA堿基改變時(shí),β-淀粉樣蛋白的產(chǎn)生減少了。

在進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)之前,研究小組仍在完善這項(xiàng)技術(shù)。

研究人員最初使用了一種稱為堿基編輯的CRISPR技術(shù),這種技術(shù)可以將一個(gè)DNA堿基直接、不可逆地轉(zhuǎn)化為另一個(gè)靶向堿基。

然而,他們現(xiàn)在已經(jīng)轉(zhuǎn)向了一種名為“啟動(dòng)編輯”的相對較新的方法——一種“搜索和替換”的基因組編輯技術(shù),使用融合蛋白直接將新的遺傳信息寫入目標(biāo)DNA位點(diǎn)。

在培養(yǎng)皿中的細(xì)胞中,他們成功編輯了大約40%的細(xì)胞,但他們認(rèn)為在人類大腦中可能需要更高比例的細(xì)胞。

研究小組說,另一個(gè)主要問題是,當(dāng)人們開始表現(xiàn)出阿爾茨海默病的癥狀時(shí),可能已經(jīng)太晚了,無法編輯基因來產(chǎn)生影響。

然而,據(jù)倫敦大學(xué)學(xué)院的Selina Wray說,任何治療阿爾茨海默病的方法都是如此,她沒有參與這項(xiàng)研究。

她說,研究人員仍應(yīng)尋求所有可能的治療方法,包括基因編輯,最終總會(huì)有辦法奏效的。

Tremblay說,將來可能會(huì)在精子、卵子或胚胎中就做出改變,那樣具有阿爾茨海默病家族史的人出生時(shí)即帶有A673T變體。

研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在《bioRxiv》預(yù)印本平臺(tái)上。

研究于10月27日發(fā)表在《bioRxiv - Bioengineering》上

參考文獻(xiàn)

Source:Laval University

Human brain cells could be gene-edited to reduce the risk of developing Alzheimer's disease, scientists claim

Reference:

Guyon A, Rousseau J, Bégin F, et al． Base editing strategy allows insertion of the A673T mutation in APP gene to prevent the development of Alzheimer’s disease． bioRxiv; 2020． DOI: 10．1101/2020．10．27．357830．

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