mRNA的“宏觀遞送”和“微觀遞送”問(wèn)題都將是投資機(jī)會(huì)．

本文為IPO早知道原創(chuàng)作者｜羅賓

據(jù)IPO早知道消息，3月26日，紅杉中國(guó)于上海成功舉辦了第二屆紅杉全球醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)峰會(huì)。在《新冠mRNA疫苗：危機(jī)中給生物醫(yī)藥技術(shù)的機(jī)會(huì)》主題演講中，中國(guó)科學(xué)院微生物研究所高福院士分析了mRNA疫苗中的關(guān)鍵技術(shù)環(huán)節(jié)，以及科學(xué)家、投資人由此應(yīng)該關(guān)注的投資機(jī)會(huì)。

MIT將mRNA疫苗評(píng)為“2021年10大重大突破”之一，而Moderna（MRNA．US）的CEO說(shuō)過(guò)：“RNA可以用于任何蛋白的表達(dá)，因此有希望治愈任何疾病。”mRNA疫苗較傳統(tǒng)疫苗的優(yōu)勢(shì)是靈活、快速。

高福認(rèn)為mRNA代表了巨大的投資機(jī)會(huì)，mRNA被健康人群使用后表現(xiàn)出安全性，mRNA未來(lái)也可廣泛應(yīng)用于腫瘤、罕見病、代謝疾病等的治療，但關(guān)鍵問(wèn)題是mRNA的傳遞，需要用到脂質(zhì)納米顆粒（LNP）。LNP可以為mRNA提供保護(hù)，并將其安全遞送至人體細(xì)胞，使其在細(xì)胞中釋放，使疫苗起效。

在宏觀上，這意味著mRNA疫苗需要以零下幾十度的運(yùn)輸條件，但非洲等高溫地區(qū)很難有可及性。所以下一步的研究問(wèn)題是如何在室溫下運(yùn)輸。免疫佐劑也有望成為投資熱點(diǎn)。

高福指出，mRNA現(xiàn)在關(guān)鍵的技術(shù)是LNP，也就是mRNA的微觀遞送（micro delivery）的關(guān)鍵技術(shù)。Micro delivery方面，目前大家都面臨專利問(wèn)題。

LNP技術(shù)專利最開始為加拿大生物藥企Arbutus（ABUS．US）所掌握，后授權(quán)給了Moderna、德國(guó)疫苗公司CureVac（CVAC．US）和BioNtech（BNTX．US），同時(shí)也產(chǎn)生了專利糾紛。

LNP由離子化脂質(zhì)、磷脂、PEG脂質(zhì)、膽固醇類結(jié)構(gòu)脂質(zhì)組成，四個(gè)成分組成一個(gè)直徑100納米左右的球形，可以把mRNA、RNA i、基因編輯剪刀等包裹在LNP球中遞送到細(xì)胞內(nèi)。其中最關(guān)鍵的是陽(yáng)離子脂質(zhì)，是LNP逃離內(nèi)體的關(guān)鍵成分，已經(jīng)被多家公司進(jìn)行改進(jìn)，比如快速降解的離子化脂質(zhì)。

在FDA已獲批的兩種mRNA疫苗出自Moderna和BioNTech（BNTX．US）。包括兩者在內(nèi)，現(xiàn)只有少數(shù)幾家國(guó)外公司擁有陽(yáng)離子脂質(zhì)等mRNA遞送的核心技術(shù)專利。

因此，高福呼吁大家投資LNP中的核心技術(shù)。

馬斯克去年曾在推文中表示：“RNA（和DNA）物質(zhì)可以解決很多問(wèn)題，它們幾乎把很多疾病的治療變成了一個(gè)軟件類的問(wèn)題。”因此特斯拉考慮為CureVac等其他公司建造生產(chǎn)mRNA物質(zhì)的工廠，以開發(fā)新冠疫苗。 當(dāng)然，全球的新冠疫苗接種需求很大，除了mRNA疫苗外，還需要多種疫苗提高供給效率。幾天前，高福團(tuán)隊(duì)聯(lián)合智飛生物（300122．SZ）研發(fā)的重組蛋白亞單位疫苗（ZF2001）I期和II期臨床試驗(yàn)結(jié)果于24日在《柳葉刀》發(fā)布，試驗(yàn)結(jié)果表明該疫苗安全性良好，沒(méi)有與疫苗相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，接種3劑次25μg疫苗的97％ 入組者產(chǎn)生了可以阻斷活病毒的中和抗體，中和抗體水平超過(guò)康復(fù)患者血清。

本文由公眾號(hào)IPO早知道原創(chuàng)撰寫