信念醫(yī)藥血友病基因療法獲批臨床試驗
投資界8月9日消息,近日,信念醫(yī)藥全資子公司上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液(適用于預(yù)防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物)獲得國家藥品監(jiān)督管理局(National Medical ProductsAdministration, NMPA)的藥物臨床試驗批準(zhǔn),將正式啟動注冊臨床試驗。這是國內(nèi)第一個獲批進(jìn)入注冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物,也是國內(nèi)第一個全身給藥的罕見病基因療法。
信念醫(yī)藥首席執(zhí)行官鄭靜表示,“如果將小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫(yī)藥的前兩次革命,基因治療被視為將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)革命。經(jīng)過多年的技術(shù)積累,基因治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模增長迅速,輝瑞、諾華、強(qiáng)生等大型制藥企業(yè)紛紛布局!编嶌o進(jìn)一步表示,“依托強(qiáng)大的研發(fā)團(tuán)隊和生物技術(shù)領(lǐng)域核心關(guān)鍵技術(shù),信念醫(yī)藥是全球基因治療新藥領(lǐng)域,少有的與歐美跨國公司技術(shù)比肩的新創(chuàng)企業(yè)!
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物,通過靜脈給藥將人凝血因子IX(Factor IX,F(xiàn)IX)基因?qū)胙巡患者體內(nèi),從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平,以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果。BBM-H901注射液藥物的設(shè)計采用了擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的肝靶向性血清型和高效基因表達(dá)盒,運(yùn)用公司自主開發(fā)的無血清懸浮培養(yǎng)和層析工藝進(jìn)行符合GMP要求的藥物生產(chǎn)。BBM-H901注射液具有表達(dá)效果好、產(chǎn)量高、安全性強(qiáng)的特點。
BBM-H901注射液的基因治療是國內(nèi)最早開展臨床試驗的AAV基因療法之一,自2019年就開始了研究者發(fā)起的臨床研究(Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300)。臨床研究數(shù)據(jù)顯示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性,AAV基因治療藥物輸注后患者體內(nèi)凝血因子水平提高顯著,并長期穩(wěn)定,且在臨床期間未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應(yīng),患者的年化出血率(Annualized Bleeding Rate, ABR)顯著降低。
2021年4月,信念醫(yī)藥正式向國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)提交了BBM-H901注射液的臨床試驗申請(Investigational New Drug, IND)。2021年5月14日,藥品審評中心(Center for Drug Evaluation, CDE)正式受理,并于2021年8月6日正式批準(zhǔn)BBM-H901注射液進(jìn)入臨床試驗階段。
信念醫(yī)藥創(chuàng)辦于2016年9月,是一家集基因治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè),公司創(chuàng)始人為著名基因治療行業(yè)領(lǐng)軍人物肖嘯教授。作為全球基因治療行業(yè)資深專家,肖嘯教授擁有超過35年的AAV基因治療行業(yè)研發(fā)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗和深遠(yuǎn)的國際影響力,主持了20余項目國內(nèi)外基因治療研究項目,帶領(lǐng)團(tuán)隊成功研發(fā)了數(shù)十種AAV 基因治療藥物及相關(guān)的關(guān)鍵技術(shù),其研究成果被美國《Discover》雜志評選為年度全球科學(xué)領(lǐng)域100項重大發(fā)現(xiàn)之一。
肖嘯教授也是全球基因治療行業(yè)知名的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者。2016年8月,其創(chuàng)辦的Bamboo Therapeutics公司被輝瑞以6.45億美元收購,藥物目前已進(jìn)入臨床III期;2020年10月,其創(chuàng)辦的AsklepiosBioPharmaceutical公司被拜耳以40億美元收購,多個藥物已進(jìn)入臨床階段。
信念醫(yī)藥創(chuàng)始人肖嘯教授
信念醫(yī)藥擁有數(shù)項全球領(lǐng)先的專利與技術(shù),在靶向不同組織的AAV新型capsid、高效的轉(zhuǎn)基因表達(dá)盒設(shè)計、先進(jìn)的臨床級載體制造工藝、創(chuàng)新的臨床開發(fā)范式等領(lǐng)域進(jìn)行了全面布局,已成功開發(fā)全球領(lǐng)先的HEK293 500L懸浮培養(yǎng)工藝和全層析的規(guī)模化下游純化工藝,已有多個項目進(jìn)入IND申報和臨床驗證階段。公司研發(fā)管線包含血友病A、血友病B、帕金森癥、老年黃斑變性、粘多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等多種適應(yīng)癥。
信念醫(yī)藥的研發(fā)實力獲得頂尖投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。截至目前,信念醫(yī)藥已經(jīng)獲得啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經(jīng)緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本(CDG)等知名基金超1.5億美元投資,公司已在美國北卡羅萊納州,中國香港、上海、北京和蘇州設(shè)立了辦公室或研發(fā)、生產(chǎn)中心。
作者:Lorens來源:投資界
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