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中國罕見病第一股,市值僅剩1.64億港幣

每年2月的最后一天,是國際罕見病日。

顧名思義,罕見病即患病率極低的一類疾病。根據(jù)WHO定義,發(fā)病率為0.65‰~1‰。也就是每1萬個人中,6—10個人才有可能患病。

讓每一個罕見的患者被看見,正是“罕見病日”的由來。今天,已經(jīng)是第十七個國際罕見病日。

不過,就目前來看,需要被看見的,或許不只是患者,還有默默耕耘的罕見病藥企們。

一個尷尬的現(xiàn)實是,中國罕見病第一股北?党,市值只剩下1.64億港幣,較最高市值42億港幣跌幅達(dá)96%。

固然,這其中有北?党勺陨戆l(fā)展的原因,但也包含了市場對于國內(nèi)支付環(huán)境難以支持罕見病藥物放量的悲觀預(yù)期。

期待,在頂層的支持下,國內(nèi)罕見病藥物的支付環(huán)境能夠持續(xù)改善,讓點(diǎn)亮患者生命之光的藥企也有所期待。

/ 01 / 罕見病第一股隕落背后

“2020年全球罕見病藥物市場規(guī)模為1351億美元,中國罕見病藥物市場規(guī)模為13億美元”。懸殊的差距,體現(xiàn)了罕見病藥物在中國市場的乏力。

這也在北?党傻氖杖胫械玫襟w現(xiàn)。截至2023年6月末,公司打造了14條管線,其中4款藥物已經(jīng)在中國獲批上市。

去年上半年,這4款藥物帶來的銷售額是4310萬元,同比增長24.2%。可以看到,在基數(shù)較小的情況下,增速并不快。

這也可以理解。罕見病患者規(guī)模不大,用藥基數(shù)有限,研發(fā)成本高昂導(dǎo)致罕見病藥價往往不菲。海外由于有醫(yī)保、商保的全面覆蓋,因此罕見病藥物往往能夠快速放量。

不過,國內(nèi)支付環(huán)境相對較弱,對于藥企而言似乎難以賺取超額利潤。北?党傻匿N售主要依靠商業(yè)保險買單,2023年上半年,北?党擅62%,較2022年的63.5%有所下滑。

但即便在讓利的趨勢下,放量也并不顯著。這導(dǎo)致,公司在短期內(nèi)難以看到盈虧平衡節(jié)點(diǎn)。2023年上半年,公司虧損額達(dá)到了2億元。

考慮到公司賬上現(xiàn)金余額只剩下2.84億港幣,未來能走多遠(yuǎn)仍有待觀察。也正因此,股價走勢充分反映了市場對于公司的悲觀預(yù)期。

/ 02 / 有待政策進(jìn)一步支持

當(dāng)然,國內(nèi)罕見病藥物支付環(huán)境有待改善是事實,過去幾年在持續(xù)改善也是事實。

2018年5月,國家衛(wèi)健委等五部門才聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見病》目錄,共涉及121種疾病。這被視為國內(nèi)開始重視罕見病的開始。

自2018年11月起,國家藥監(jiān)局先后發(fā)布了三批臨床急需境外新藥名單。被納入名單的藥品,能夠通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審批審批程序并快速上市。

為了鼓勵藥企積極開展罕見病藥物研發(fā),提高臨床試驗效率和質(zhì)量,2022年1月,藥監(jiān)局則發(fā)布了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》,相對放寬了臨床試驗的要求。

鼓勵研發(fā)的同時,藥監(jiān)局也在鼓勵“引進(jìn)來”。2018年5月,藥監(jiān)局公布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》,便規(guī)定了:

境外罕見病藥物可通過納入“臨床急需”,或經(jīng)CDE評估滿足安全有效且無種族差異的要求,豁免臨床試驗。

這一條款,無疑能夠大幅縮短境外罕見病新藥在國內(nèi)的上市時間,讓藥企引進(jìn)罕見病藥物有了更大的動力。

在支付端,也在持續(xù)改善。從談判/議價成功的藥品數(shù)量看,2023年是罕見病藥物的國談“大年”。

前不久,最新版國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增15個目錄外罕見病用藥,覆蓋16個罕見病病種,一些長期未得到有效解決的罕見病,如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。

迄今,超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。

辦法總比困難多。期待在各方的努力下,國內(nèi)罕見病藥物市場被真正“點(diǎn)亮”。

       原文標(biāo)題 : 中國罕見病第一股,市值僅剩1.64億港幣

聲明: 本文由入駐維科號的作者撰寫,觀點(diǎn)僅代表作者本人,不代表OFweek立場。如有侵權(quán)或其他問題,請聯(lián)系舉報。

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