日前，國內(nèi)首個(gè)大規(guī)�？绮》N患者組織經(jīng)驗(yàn)交流平臺(tái)——第一屆中國患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)（CEEPO， Chinese Experience Exchange for Patient Organizations）在上海順利舉行。

本次會(huì)議由上海羅氏制藥有限公司發(fā)起，共吸引了全國范圍內(nèi)超過30余家來自腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液病、罕見病在內(nèi)的多個(gè)疾病領(lǐng)域的患者組織參加。

會(huì)后，動(dòng)脈網(wǎng)采訪了參與此次會(huì)議的中國抗癌協(xié)會(huì)癌癥康復(fù)會(huì)會(huì)長史安利教授、羅氏制藥中國醫(yī)學(xué)部副總裁李瑋女士等，他們從不同的角度分享了對患者組織的看法。

國內(nèi)患者組織日漸增多，專業(yè)能力尚需提升

中國古語講“同病相憐”，指的是有相同遭遇的人更能感同身受、心意相通，患者組織也由此而來，尋找專業(yè)知識(shí)、交流病情、獲得慰藉，各類患者組織陸續(xù)成立，方便病友及家屬們交流。

中國抗癌協(xié)會(huì)癌癥康復(fù)會(huì)是患者組織的老牌權(quán)威機(jī)構(gòu)，其成立于1990年，隸屬于中國抗癌協(xié)會(huì)，是醫(yī)患結(jié)合以癌癥患者為主體的群眾性、非營利性、學(xué)術(shù)性團(tuán)體組織，在全國27個(gè)省市縣有99個(gè)團(tuán)體會(huì)員單位。該協(xié)會(huì)主要職責(zé)是組織、支持腫瘤防治，癌癥康復(fù)的科學(xué)普及和患者教育活動(dòng)。

史安利教授告訴記者，國內(nèi)現(xiàn)有患者組織數(shù)量逐年增多，已初步建立了按病種、區(qū)域和線上線下相結(jié)合的患者組織網(wǎng)絡(luò)，并積累了一定數(shù)量的成功案例，在患者的康復(fù)管理中起到了重要作用。但與國際先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)相比，國內(nèi)患者組織仍存在起步晚、組織分散、專業(yè)技能局限等明顯短板。

中國抗癌協(xié)會(huì)康復(fù)會(huì)會(huì)長史安利教授

除此之外，國外患者組織比較注重人文關(guān)懷，比如疾病相關(guān)的心理疏導(dǎo)和興趣小組，因?yàn)槟壳半S著醫(yī)學(xué)科學(xué)的進(jìn)步，很多癌癥、重疾變成了“慢性病”，與疾病長期相處，要學(xué)會(huì)適應(yīng)，心理建設(shè)非常重要，需要醫(yī)生、心理咨詢師的長期干預(yù)和輔導(dǎo)，這方面目前國內(nèi)也在跟進(jìn)。

有鑒于此，抗癌協(xié)會(huì)康復(fù)會(huì)組織了赴海外的學(xué)習(xí)、交流會(huì)等，如全球患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)、兩岸三地患者組織交流會(huì)等，與國際上優(yōu)秀的患者組織學(xué)習(xí)交流，溝通經(jīng)驗(yàn)。

“我們希望能夠借此機(jī)會(huì)建立起患者組織自己的交流平臺(tái)，充分整合各方資源和優(yōu)勢，促進(jìn)患者組織的專業(yè)技能發(fā)展，建設(shè)科學(xué)高效共同協(xié)作管理體系，引領(lǐng)各級患者組織服務(wù)全面升級、切實(shí)提高患者生活質(zhì)量，顯著降低醫(yī)療支出和社會(huì)負(fù)擔(dān)�！笔钒怖�教授表示。

患者組織應(yīng)發(fā)揮更大作用，助力診療和藥研

患者組織常與罕見病相關(guān)聯(lián)，根據(jù)田苗等人所著的《罕見病用藥現(xiàn)狀分析》，罕見病又稱稀有疾病或“孤兒病”，是指發(fā)病率低、患病人數(shù)相對很少的疾病，世界衛(wèi)生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?．65％～0．1％的疾病或病變。自2009年起每年2月的最后一天被國際上定為國際罕見病日。我國約有2000萬罕見病患者。

罕見病的診斷困難、錯(cuò)誤分類和缺乏適當(dāng)編碼導(dǎo)致其疾病負(fù)擔(dān)無法明確，這也是制定罕見病衛(wèi)生規(guī)劃時(shí)遇到的主要問題之一。

罕見病用藥也被稱為“孤兒藥”。在目前確認(rèn)的約7000種罕見病中，絕大部分都是無藥可治的，只有少數(shù)有藥可治，但是價(jià)格非常昂貴，多數(shù)患者都難以承受。自20世紀(jì)80年代以來，孤兒藥的開發(fā)問題開始逐漸引起社會(huì)的關(guān)注，有很多國家和地區(qū)還成立了罕見病相關(guān)機(jī)構(gòu)或組織，制定了專門的法律法規(guī)以促進(jìn)孤兒藥的開發(fā)，其中最核心的內(nèi)容就是孤兒藥的獨(dú)占制度，其他措施包括提供稅收抵免、監(jiān)管費(fèi)免除、優(yōu)先審查等。

與發(fā)達(dá)國家相比，我國有關(guān)罕見病種類及發(fā)病率的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)、對疾病發(fā)病機(jī)制的研究以及孤兒藥的開發(fā)均處于落后狀態(tài)。所以在未來發(fā)展中，希望我國能夠首先科學(xué)的界定罕見病和孤兒藥，盡快制定罕見疾病防治法，建立孤兒藥獨(dú)占制度，效仿國外法規(guī)授權(quán)孤兒藥擁有者附加的市場壟斷權(quán)、新藥定價(jià)、稅收優(yōu)惠政策等，打通市場機(jī)制；改變孤兒藥引進(jìn)政策，變被動(dòng)為主動(dòng)，確�；颊呖梢栽趪鴥�(nèi)得到及時(shí)救治；同時(shí)將罕見病納入醫(yī)療保障體系，使得孤兒藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，切實(shí)減輕罕見病患者的負(fù)擔(dān)。

概括來說，從診療到藥品供應(yīng)保障，罕見病還有非常長的一段路要走。此前，患者組織多在康復(fù)、人文關(guān)懷等方面工作，隨著患者組織功能越來越健全，其也在向疾病診療的“上游”進(jìn)發(fā)，參與相關(guān)政策制定、幫助建立科學(xué)的診斷方法、助力藥物研發(fā)等。

李瑋介紹，患者組織在推動(dòng)藥物研發(fā)，尤其是在罕見病方面，能夠發(fā)揮特別重要的作用。因?yàn)榛颊呓M織聚集了大量病人，可以產(chǎn)生大量的數(shù)據(jù)，這些可以幫助科研人員了解疾病的自然病程和藥物作用。

羅氏制藥中國醫(yī)學(xué)部副總裁李瑋女士

“雖然藥企與患者組織的利益訴求不盡相同，但‘讓患者得到標(biāo)準(zhǔn)化的治療和高質(zhì)量的全病程管理’這一共同的目標(biāo)讓我們走到了一起。幫助患者組織實(shí)現(xiàn)越來越專業(yè)和規(guī)范的發(fā)展，發(fā)揮他們自身的力量參與到臨床實(shí)踐中，有助于實(shí)現(xiàn)患者獲益最大化。”李瑋說。

對于羅氏作為制藥企業(yè)的身份支持此次患者組織經(jīng)驗(yàn)交流會(huì)，李瑋也坦言公司并未設(shè)置任何商業(yè)議題，僅是出于展現(xiàn)患者組織能力建設(shè)這個(gè)領(lǐng)域的企業(yè)社會(huì)責(zé)任感：“作為抗腫瘤、抗病毒、移植等關(guān)鍵領(lǐng)域的領(lǐng)先者，以及在罕見病領(lǐng)域創(chuàng)造差異化價(jià)值的創(chuàng)新企業(yè)，羅氏制藥致力于加強(qiáng)與患者組織的溝通對話，旨在更好地傾聽患者心聲，將臨床實(shí)踐與患者實(shí)際需求結(jié)合起來，完善以患者需求為導(dǎo)向的醫(yī)藥價(jià)值鏈。”

數(shù)字化工具賦能患者組織，提高工作效率

隨著互聯(lián)網(wǎng)、信息技術(shù)等的發(fā)展，患者組織也在向線上發(fā)展，比如早期的QQ群、BBS，現(xiàn)在的微信群、在線社區(qū)等，在線患者社區(qū)迅速壯大。“淋巴瘤之家”線上平臺(tái)創(chuàng)始人顧洪飛表示，在線患者社區(qū)具有記錄性強(qiáng)、影響力大、即時(shí)性強(qiáng)、可突破地域限制等特點(diǎn)，不僅可以幫助患者在線學(xué)習(xí)知識(shí)，找到康復(fù)病友，還可以幫助有社會(huì)擔(dān)當(dāng)?shù)尼t(yī)藥企業(yè)優(yōu)化患教項(xiàng)目效能，便捷的網(wǎng)絡(luò)將最終使患者多方受益。

在線患者社區(qū)在國內(nèi)外均有，國外的知名患者社區(qū)有PatientsLikeMe、HealthUnlocked、MyHealthTeams等，國內(nèi)則有淋巴瘤之家、甜蜜家園、抗癌衛(wèi)士等。其中PatientsLikeMe最為人所稱道，其主要針對慢病病人建立網(wǎng)絡(luò)社區(qū)。

截至2017年，它已經(jīng)擁有超過50萬的注冊患者，涵蓋的疾病超過2700種。患者在PatientsLikeMe中互相分享治療經(jīng)驗(yàn)，社區(qū)中也擁有專業(yè)的醫(yī)療人士提供幫助。諸多藥企和PatientsLikeMe合作，進(jìn)行數(shù)據(jù)收集和挖掘，比如羅氏旗下基因泰克、默沙東、阿斯利康等。

患者組織從患者生活質(zhì)量角度收集的數(shù)據(jù)與專業(yè)的醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)不同，能反映大量患者和藥物的真實(shí)世界情況，更加直接協(xié)助制藥公司藥物研發(fā)以及政府決策。患者社區(qū)和藥企合作進(jìn)行數(shù)據(jù)挖掘，最重要的考量在數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)化方面，僅數(shù)據(jù)量大的患者數(shù)據(jù)價(jià)值寥寥，有用的是結(jié)構(gòu)化、高質(zhì)量的數(shù)據(jù)。比如PatientsLikeMe有一系列的數(shù)據(jù)量表，患者數(shù)據(jù)也是持續(xù)性的，這樣就有連續(xù)監(jiān)測的價(jià)值。國內(nèi)患者社區(qū)在大數(shù)據(jù)體系建設(shè)方面還處于起步階段。

在臨床實(shí)踐過程中一直存在一個(gè)難題，即患者的實(shí)際需求經(jīng)常與醫(yī)療系統(tǒng)所提供的解決方案之間經(jīng)常存在難以彌合的差異。為了走出這一困境，很多國家已經(jīng)開始利用大數(shù)據(jù)工具和方法，在醫(yī)療體系中貫徹 “患者補(bǔ)位“的措施。

如讓患者的意見直接介入藥物的早期研發(fā)，同時(shí)進(jìn)一步利用來自患者電子病歷等真實(shí)世界數(shù)據(jù)助力臨床試驗(yàn)和藥品審批；在醫(yī)藥支付問題上，也開始利用大規(guī)模的患者臨床療效數(shù)據(jù)的客觀分析得出有說服力的結(jié)論，探索以療效為標(biāo)準(zhǔn)的支付系統(tǒng)——經(jīng)過以上每個(gè)步驟的修正，試圖建立起以患者為中心的價(jià)值體系，從根源上提升醫(yī)療資源配置效率，進(jìn)而找到 “看病難、看病貴、醫(yī)生累”等醫(yī)療系統(tǒng)問題的解決方案。

患者組織在疾病診療過程中的全程參與

李瑋也表示，患者數(shù)據(jù)收集不能一概而論，每個(gè)病種收集的數(shù)據(jù)量是不一樣的。從數(shù)據(jù)產(chǎn)生的角度看，利用患者組織進(jìn)行數(shù)據(jù)收集可以從較早階段就開始，從診療現(xiàn)狀、患者訴求、科研需要出發(fā)設(shè)計(jì)工具和方法，保證數(shù)據(jù)量足夠而且有效。

“我們始終認(rèn)為患者組織是我們非常重要的合作伙伴，醫(yī)院、政府、患者組織、藥廠是整個(gè)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中不可或缺的一環(huán)，每類機(jī)構(gòu)在里面都有不同的角色，此前患者組織在診療過程中的參與偏后端，未來患者組織可以提高參與度，或者更往前推�！崩瞵|說。

協(xié)作，是構(gòu)建以患者為中心的疾病解決方案最重要的一點(diǎn)。中國罕見病發(fā)展中心（CORD）主任黃如方介紹：“接下來，患者組織的負(fù)責(zé)人還將繼續(xù)探索具有中國特色的患者組織——政府、醫(yī)療結(jié)構(gòu)、企業(yè)等多方合作模式，希望能夠?qū)⒒颊咦h題此納入到政府政策、企業(yè)研究、生產(chǎn)中去，推動(dòng)建設(shè)以‘患者為中心’的臨床醫(yī)療實(shí)踐，助力實(shí)現(xiàn)2030健康中國的宏偉目標(biāo)”。