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禮來(lái)與Avidity Biosciences開(kāi)展合作,利用抗體偶聯(lián)寡核苷酸技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)遺傳病新藥

動(dòng)脈網(wǎng)獲悉,近日,生物制藥巨頭禮來(lái)與生物技術(shù)公司Avidity Biosciences聯(lián)合宣布,雙方達(dá)成全球性授權(quán)與研發(fā)合作協(xié)議,將利用Avidity Biosciences旗下的抗體偶聯(lián)寡核苷酸(AOC)技術(shù)平臺(tái),發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和推廣治療免疫學(xué)和其他疾病的創(chuàng)新療法。

目前,全球基于寡核苷酸的療法已經(jīng)在治療遺傳性疾病方面表現(xiàn)出卓越的療效,但目前大多數(shù)公司研發(fā)的遞送方法都只能將寡核苷酸遞送進(jìn)肝臟細(xì)胞,而針對(duì)其他組織的遞送方式還沒(méi)有達(dá)到成熟階段,這一定程度上限制了寡核苷酸療法的應(yīng)用范圍。

寡核苷酸療法是一種生物治療法,是繼手術(shù)、放療和化療后發(fā)展的第四類(lèi)癌癥治療方法。其治療方法是:從患者的外周血中采集單個(gè)核細(xì)胞,送到GMP工作室內(nèi)進(jìn)行培養(yǎng)、擴(kuò)增、誘導(dǎo)、行腫瘤抗原刺激,從而獲得能識(shí)別癌細(xì)胞的DC細(xì)胞和具有高殺瘤活性的CIK細(xì)胞,然后再分次回輸?shù)交颊唧w內(nèi),有效抑制腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)、消除轉(zhuǎn)移病灶,達(dá)到預(yù)防和控制腫瘤復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移的目的,實(shí)現(xiàn)延長(zhǎng)患者生存期、提高患者生活質(zhì)量的多重目標(biāo)。

Avidity Biosciences是一家生物技術(shù)公司,總部位于美國(guó)加利福尼亞州,致力于利用單克隆抗體的組織特異性,靶向遞送基于寡核苷酸的療法以治療遺傳性疾病。根據(jù)crunchbase資料顯示,該公司此前已完成了武田創(chuàng)投、Alethea Capital、Brace Pharma等機(jī)構(gòu)投資的3000萬(wàn)美元融資。

禮來(lái)公司是一家總部位于美國(guó)印地安納州的生物制藥巨頭,成立于1876年,致力于醫(yī)藥領(lǐng)域的產(chǎn)品研發(fā)、制造和銷(xiāo)售,以及為患者提供以藥物為基礎(chǔ)的創(chuàng)新醫(yī)療保健方案。該公司在全球共有4萬(wàn)多名員工,在全球8個(gè)國(guó)家設(shè)有研發(fā)中心,旗下產(chǎn)品行銷(xiāo)于全球143個(gè)國(guó)家和地區(qū)。

Avidity Biosciences旗下的AOC技術(shù)平臺(tái),能夠?qū)⒐押塑账崤c抗體連接在一起,與傳統(tǒng)寡核苷酸療法相比,AOC具有更好的藥代動(dòng)力學(xué)特性和更具特異性的生物分布,且可以避免使用脂質(zhì)體遞送寡核苷酸帶來(lái)的毒副作用。

根據(jù)協(xié)議條款,Avidity Biosciences將獲得2000萬(wàn)美元的預(yù)付款和1500萬(wàn)美元的投資。此外,該公司還將獲得高達(dá)4.05億美元的專(zhuān)利使用費(fèi),用于開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑,以及產(chǎn)品銷(xiāo)售的分成。

“我們很高興與Avidity Biosciences開(kāi)展戰(zhàn)略合作,擴(kuò)展我們寡核苷酸的研究范圍!倍Y來(lái)公司RNA療法首席科學(xué)官Andrew C.Adams博士表示:“他們?cè)谘芯繂慰寺】贵w和寡核苷酸治療的結(jié)合上有著專(zhuān)業(yè)的知識(shí)支撐,為開(kāi)發(fā)新型RNA療法提供了新的努力方向!

Avidity Biosciences首席商務(wù)官Kent Hawryluk說(shuō):“與禮來(lái)的合作為我們公司提供了一個(gè)非常好的機(jī)會(huì),我們可以利用AOC平臺(tái)在多種疾病中開(kāi)發(fā)新的治療靶標(biāo)。禮來(lái)是我們理想的合作伙伴,我們期待建立長(zhǎng)期且牢固的合作關(guān)系!

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