中國基因治療企業(yè)全景概覽
治療領(lǐng)域深耕15年的專家,領(lǐng)先的基因編輯、堿基編輯專家,以及在細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)及臨床試驗(yàn)分別耕耘20年的專家。
新芽基因
2021年7月,蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司(以下簡稱“新芽基因”)宣布已完成數(shù)千萬人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由紅杉資本中國基金領(lǐng)投,西湖大學(xué)產(chǎn)業(yè)投資、中新蘇州工業(yè)園區(qū)產(chǎn)投、王加權(quán)家族基金跟投,老股東丹麓資本持續(xù)追加投資。
新芽基因成立于2020年7月,由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興博士任職于西湖大學(xué),是中國最早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一,特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域。
神拓生物
神拓生物技術(shù)(以下簡稱神拓),是國內(nèi)首家可同時(shí)利用重組假型(pseudotyping)Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學(xué)、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問團(tuán)組成,專注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進(jìn)行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團(tuán)隊(duì)的兩大病毒遞送平臺技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺以及全方位設(shè)計(jì)的慢病毒載體平臺構(gòu)成?沙浞种С趾粑到y(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見病基因治療開發(fā)。目前團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推動多條體內(nèi)基因治療管線。預(yù)計(jì)在2~3年內(nèi)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
吉凱基因
吉凱基因設(shè)立至今,一直利用RNAi等技術(shù),開展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療/細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過自主創(chuàng)新研究已主要開發(fā)了15個進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目,其中7個已許可或轉(zhuǎn)讓(其中1個項(xiàng)目為部分許可,公司仍在對該項(xiàng)目繼續(xù)開發(fā)),公司仍在繼續(xù)開發(fā)的項(xiàng)目中有1個進(jìn)入IND申請階段。
至善唯新
2021年2月,四川至善唯新生物科技有限公司(簡稱“至善唯新”)宣布完成數(shù)億元人民幣A輪融資,本輪融資由正心谷資本領(lǐng)投,晨興集團(tuán)、德聯(lián)資本、君實(shí)生物、磊梅瑞斯共同跟投,老股東四川省人才基金繼續(xù)加注。至善唯新成立于2018年,是一家專注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè),治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見病等。
北京合生基因
2020 年 11 月 27 日,合生基因宣布其基于國內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1.1 獲得美國 FDA 臨床試驗(yàn)許可,用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白(AFP)陽性實(shí)體瘤。
天澤云泰
目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線,用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成了兩個前沿項(xiàng)目的體內(nèi)概念驗(yàn)證研究,有望為兩種具有嚴(yán)重未滿足的臨床需求的罕見遺傳性疾病開發(fā)first-in-class的基因替代療法。
領(lǐng)諾醫(yī)藥
IN-2004(AAV基因治療)/LIN-2004(AAV基因治療)為兩款正在開發(fā)中的候選產(chǎn)品。
上海渤因生物
渤因生物目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。
目鏡生物
上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè),公司致力于為全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗(yàn),建立了先進(jìn)獨(dú)特的shuffling mediated AI re-targeting (SMART)AAV外殼篩選平臺,利用AAV衣殼定向進(jìn)化和DNA shuffling技術(shù),通過人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)和動物體內(nèi)篩選的方式,開發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫,利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力,將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的,提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性,從而惠及全球眼病患者。此外,目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產(chǎn)品臨床前研發(fā)經(jīng)驗(yàn),目前已有一款A(yù)MD基因治療的候選藥物。
丹瑞生物
上海丹瑞生物醫(yī)藥科技有限公司是一家臨床階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司,成立于2018年4月。丹瑞中國自成立之初便一直推動普列威(Provenge)在中國的上市,并致力于將丹瑞美國前沿的免疫細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)移到中國。在完成全套技術(shù)轉(zhuǎn)移的過程中建立了一套覆蓋細(xì)胞免疫產(chǎn)品全生命周期的管理體系,涵蓋標(biāo)準(zhǔn)建立、細(xì)胞采集、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制、商業(yè)運(yùn)營、信息管理、人才培養(yǎng)等。丹瑞中國希望將自身經(jīng)驗(yàn)服務(wù)于行業(yè),打造中國細(xì)胞和基因治療的產(chǎn)業(yè)化加速器。
此外,藥融云數(shù)據(jù)(www.pharnex cloud.com)顯示,目前還有克;颉⒑闳疳t(yī)藥、安龍生物、和度生物、星明優(yōu)。║geneX Therapeutics)、本導(dǎo)基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物(AccuGen)、ASCTx、人福醫(yī)藥、北?党、北京諾思蘭德生物、瑞風(fēng)生物、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業(yè)致力于基因治療相關(guān)新藥開發(fā)。(注:mRNA/DNA/siRNA/溶瘤病毒相關(guān)藥物開發(fā)企業(yè)暫未列入;篇幅有限,本文內(nèi)不一一介紹。)
附,基因治療CRO/CDMO領(lǐng)域的主要公司:
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