2、干細胞抗癌療法 － Century Therapeutics

Century Therapeutics公司走出隱身模式，獲得了來自拜耳、Versant以及Fujifilm Cellular Dynamics Inc．（FCDI）高達2．5億美元的融資。

該公司由Versant Ventures創(chuàng)辦，業(yè)務涉及治療癌癥的同種異體或現成免疫細胞療法的研發(fā)。該筆交易將推進Century公司的多項血液腫瘤和惡性實體瘤研究項目進入臨床階段。

Century公司的基礎技術依托具有無限自我更新能力的誘導多能干細胞（iPSC）技術。該技術使多輪細胞工程可以產生修飾后細胞的主細胞庫，這些細胞可擴展和分化成免疫效應細胞，從而提供大量同種異體、同源的治療產品。

在該技術支持下，Century公司從眾多使用不可再生的供體細胞進行細胞療法研發(fā)的競爭者中脫穎而出。

3、心血管藥物研發(fā)——Anthos Therapeutics

2019年3月，資產管理公司黑石集團（Blackstone）和制藥巨頭諾華（Novartis）合作成立了一家生物制藥公司Anthos Therapeutics（以下簡稱Anthos）。黑石集團向Anthos投資了2．5億美元，并控制產品的開發(fā)權，諾華獲得了少數股權。

Anthos是一家位于美國馬薩諸塞州的生物制藥公司，致力于為心血管疾病患者開發(fā)新一代靶向治療藥物。

諾華公司將靶向藥MAA868授權給了Anthos，Anthos將繼續(xù)開發(fā)該藥物。MAA868是一種抗體藥物，旨在通過靶向兩種凝血蛋白（因子XI和因子XIa）來治療血栓性疾病

同時，研究發(fā)現，MAA868具有預防一系列心血管疾病的能力，可以提供比抗凝血療法更長效的治療方法。Anthos表示，MAA868將改變心血管疾病患者的護理標準。、

4、人工智能癌癥早篩——Freenome

7月24日，美國癌癥早篩領域知名公司Freenome宣布完成了1．6億美元B輪融資，投資方包括RA Capital、Polaris Partners和易凱資本等。

Freenome是一家開創(chuàng)了最全面的多組學平臺用于早期癌癥檢測的生物技術公司。通過將深厚的分子生物學專業(yè)知識與先進的計算生物學和機器學習技術相結合，從數十億個循環(huán)游離生物標記物中，識別疾病相關的模式。

Freenome正在為早期癌癥檢測開發(fā)簡單而準確的血液檢測方法，并計劃將這可操作的方法整合到醫(yī)療系統(tǒng)中，以實現機器學習在醫(yī)療與計算科學之間的反饋循環(huán)。

Freenome專精的技術屬于人工智能基因組學（AI Genomics），這個名字雖然聽上去拗口，但簡單地說，就是使用人工智能的深度學習技術，分析人基因組中的規(guī)律，通過檢測到傳統(tǒng)醫(yī)療手段無法發(fā)現的隱藏關聯性，從而達到預知疾病、診斷疾病和甚至確定病發(fā)部位的目的。

使用 AI 分析大量的血液樣本，并利用 AI 的深度學習技術，Freenome在錯綜復雜的免疫系統(tǒng)信號中建立起特定信號和特定癌癥及其病發(fā)位置的關聯性。

因此通過分析病人的血液樣本，Freenome 的 AI 能從免疫系統(tǒng)發(fā)出的信號中篩選出與癌癥直接相關的信號，并經過深度學習的經驗，從癌癥相關信號中確定人體是否患癌癥，以及腫瘤出現在什么位置。

5、CAR－T細胞療法——Poseida Therapeutics

2019年4月，Poseida Therapeutics完成1．42億美元C輪融資，由諾華領投。

該公司曾于2018年4月完成B輪3050萬美元的融資，并在今年初遞交納斯達克上市申請，計劃募資1．15億美元。而最終該公司放棄IPO，而是獲得諾華領投的C輪融資，這種轉向更顯戰(zhàn)略性意義。

Poseida的在研產品旨在解決其他CAR－T療法的局限性，包括反應持續(xù)時間、治療實體腫瘤的能力和安全性問題。該公司的主打候選產品P－BCMA－101是一種自體CAR－T產品，靶向B細胞成熟抗原或BCMA，目前正在招募復發(fā)／難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進行2期試驗。Poseida正在將多個治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤患者納入2期試驗，其中患者將在門診治療的基礎上進行隨訪，而不是住院進行治療。

6、堿基編輯——Beam Therapeutics

2019年3月6日，美國Beam Therapeutics公司完成1．35億美元B輪融資，此輪融資新投資者包括Redmile Group、LLC、Cormorant Asset Management、GV等。此輪融資資金將用于開發(fā)新一代基因編輯技術，拓寬其基因編輯程序的管道。

Beam Therapeutics是一家總部位于馬薩諸塞州的生物技術公司，創(chuàng)立于2017年，由基因編輯領域的科學家張峰創(chuàng)建。Beam Therapeutics致力于利用基因編輯技術，對DNA和RNA中的單個堿基對進行精確編輯，治療遺傳疾病。

Beam Therapeutics由麻省理工學院教授張鋒（Feng Zhang）、哈佛大學教授劉如謙（David Liu）以及J． Keith Joung三位CRISPR領域的“大神級人物”聯合創(chuàng)辦，也是首個利用單堿基編輯技術開發(fā)精準基因藥物的創(chuàng)新公司。

Beam的核心技術來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準地對DNA或RNA上的單個堿基進行編輯。這項技術有兩個關鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點的CRISPR酶，可以通過使用不同的酶，來靶向DNA或RNA。第二個關鍵是一類能修改堿基的酶。與經典的CRISPR基因編輯技術不同，這種酶主要涉及對堿基的化學修飾，不會切開DNA或RNA，理論上安全性也更高。

7、腫瘤藥物研發(fā)——SpringWorks Therapeutics

2019年4月1日，美國SpringWorks Therapeutics宣布完成1．25億美元B輪融資。投資方包括葛蘭素史克、輝瑞、貝恩等。

SpringWorks于2017年底從輝瑞公司分拆出來，并獲得了輝瑞的四條研發(fā)管線授權。這四條研發(fā)管線是該公司目前最核心的產品線，分別是治療神經纖維瘤（NF）的PD－0325901、治療遺傳性干細胞增多癥（HX）的PF－05416266、治療硬纖維瘤的PF－03084014和治療創(chuàng)傷后應激障礙（PTSD）的PF－0445784。

此輪融資將用于推進公司兩個癌癥藥物的研發(fā)計劃，它們分別是治療硬纖維瘤的PF－03084014（Nirogacestat）和治療神經纖維瘤的PD－0325901。

（SpringWorks研發(fā)管線，圖片來源于公司官網）

8、機器學習藥物研發(fā)——Recursion Pharmaceuticals

2019年7月15日，生物技術公司Recursion Pharmaceuticals完成1．21億美元C輪融資。投資方包括：Scottish Mortgage Investment Trust和Intermountain Ventures等。

本輪融資資金將支持Recursion繼續(xù)擴建其機器學習啟用的藥物發(fā)現平臺以及旨在從根本上加速新化學實體和預測安全藥理學的新功能。

Recursion Pharmaceuticals是一家集人工智能、實驗生物學和自動化于一體的臨床階段生物技術公司，主要從事藥物的大規(guī)模發(fā)現和研發(fā)。它將實驗生物學和自動化與人工智能結合在一個大規(guī)模并行系統(tǒng)中，有效地發(fā)現各種適應癥的潛在藥物，包括遺傳病、炎癥、免疫學和傳染病等疾病。

此外，Recursion將繼續(xù)推進其不斷增長的臨床前和臨床管線資產，包括腦海綿狀血管畸形和2型神經纖維瘤病的臨床階段計劃。

9、AI藥物研發(fā)平臺——Schr？dinger

2019年5月19日，Schr？dinger宣布完成1．1億美元F輪融資。投資方包括比爾蓋茨、David E． Shaw、GV等。

本輪融資用于繼續(xù)推進Schr？dinger計算平臺的發(fā)展，擴展治療管道，并加強其與全球生物制藥公司的合作。

Schr dinger開發(fā)的藥物發(fā)現平臺集成了基于物理學的分子模擬技術和機器學習技術。與傳統(tǒng)的藥物開發(fā)方法相比，分子模擬技術可加快藥物開發(fā)速度。該平臺包括小分子藥物開發(fā)套件、生物制劑套件、材料科學套件等。

目前，Schr dinger在研的許多新藥都進入了臨床階段。該公司與合作伙伴共同研發(fā)的兩款新型腫瘤藥物已經獲得了FDA批準。

10、小分子微陣列平臺——Kronos Bio

2019年7月18日，藥物研發(fā)公司Kronos Bio宣布完成1．05億美元A輪融資，投資方包括Vida Ventures和Omega Funds等。

本輪融資將用于推進該公司小分子微陣列（SMM）平臺建立，并在波士頓和舊金山招聘更多員工。

Kronos Bio致力于把科研成果轉化為一種高通量篩選策略，用于轉錄因子化學調節(jié)劑以及其它腫瘤領域極難發(fā)現的靶點。該公司利用其小分子微陣列（SMM）平臺和生物學檢測技術來開發(fā)新藥，以解決癌癥研究中難以控制的問題。

小分子微陣列技術（SMM）是化學生物學專家Schreiber在90年代發(fā)明的技術，Kronos的技術創(chuàng)始人、MIT教授Angela Koehler當時是Schreiber參加這個項目的學生之一。

SMM非常適合于快速發(fā)現新的調節(jié)劑或降解物。Kronos已證明SMM具有識別直接與靶蛋白結合或以納摩爾效力干擾蛋白質活性的化合物的潛力。SMM能夠發(fā)現通過多種機制起作用的命中物，或通過與輔因子或其他蛋白質復合物成員結合而間接調節(jié)靶蛋白質活性。

文 ｜ 王悅

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