數(shù)據(jù)來自美股之家

圖片來自招股書

招股書透露，截至2018年12月31日止年度，Viela Bio總計(jì)研發(fā)費(fèi)用為4，240萬美元，主要包括直接計(jì)劃和外部費(fèi)用。其中3420萬美元用于向研發(fā)承包商支付與候選產(chǎn)品開發(fā)活動(dòng)相關(guān)的費(fèi)用，主要包括inebilizumab，VIB4920和VIB7734的臨床試驗(yàn)。

另一部分大的支出則來自收購，Viela Bio從MedImmune和AstraZeneca收購的IPR＆D資產(chǎn)，總計(jì)花費(fèi)1．433億美元。

Frequency therapeutics

圖片來自Frequency Therapeutics官網(wǎng)

Frequency Therapeutics成立于2014年，是一家專注于開發(fā)小分子藥物的生物技術(shù)公司，該公司目前開創(chuàng)了一種基于小分子刺激體內(nèi)休眠干細(xì)胞的新型藥物，名為祖細(xì)胞激活（PCA）。

通過這些祖細(xì)胞的短暫激活，該公司能夠在不需要復(fù)雜基因工程的情況下治療疾病。該項(xiàng)目的主要目的是在內(nèi)耳中重建感覺細(xì)胞，以治療由噪音引起的慢性聽力損失。

圖片來自招股書

據(jù)統(tǒng)計(jì)，僅在美國就有超過3000萬人受到由噪音引起的聽力損失的影響，因此，這項(xiàng)治療技術(shù)的問世無疑是給眾多患者帶去生活的曙光。

SNHL是最常見的聽力損失類型，通常是由于耳內(nèi)耳蝸中的感覺性毛細(xì)胞永久損失所致。FX－322是Frequency Therapeutics正在開發(fā)候選產(chǎn)品，主要研究方向?yàn)镾NHL根本性治療。

據(jù)了解，目前FDA尚未批準(zhǔn)任何一款用于SNHL治療的藥品，F(xiàn)requency Therapeutics相信FX－322有潛力通過激活已經(jīng)存在于耳蝸中的祖細(xì)胞再生毛細(xì)胞來顯著改善整體聽力功能。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計(jì)，全世界有超過8億成年人患有聽力損失，而根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的統(tǒng)計(jì)，超過90％的聽力損失者患有SNHL。

目前Frequency Therapeutics正在進(jìn)行FX－322在SNHL1／2期臨床試驗(yàn)中，其中由23例患者取得了良好效果。公司計(jì)劃在2019年第四季度開始針對(duì)96名SNHL患者進(jìn)行2a期臨床試驗(yàn)，并希望在2020年下半年報(bào)告該試驗(yàn)的主要數(shù)據(jù)。

據(jù)悉，F(xiàn)requency Therapeutics已經(jīng)提交了FX－322用于治療成人SNHL的快速通道申請(qǐng)。

圖片來自Frequency Therapeutics官網(wǎng)

另外，F(xiàn)requency Therapeutics還使用自有的PCA平臺(tái)來探索在肌肉，胃腸道，皮膚和骨骼疾病治療的潛在候選藥物。

2019年9月6日，F(xiàn)requency Therapeutics向證券監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了招股書，公司計(jì)劃IPO募資1億美元，股票代碼為“ FREQ”。

數(shù)據(jù)來自美股之家

圖片來自招股書

招股書顯示，目前Frequency Therapeutics仍處于長期凈虧損狀態(tài)。2017年、2018年、2019上半年，公司凈虧算額分別2023．7萬美元、1916．8萬美元和1267．8萬美元。其主要原因是巨大的研發(fā)投入且暫無產(chǎn)品商業(yè)化，2017年、2018年、2019上半年公司研發(fā)投入分別為1196．6萬美元、1188萬美元、736．7萬美元。由于產(chǎn)品陸續(xù)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，F(xiàn)requency Therapeutics未來在研發(fā)上的投入或許會(huì)進(jìn)一步增加。

但另一方面，F(xiàn)requency Therapeutics也是一家平臺(tái)型公司，基于PCA平臺(tái)在藥物發(fā)現(xiàn)上的潛力，或許Frequency Therapeutics也可以在合作研發(fā)上尋找到商機(jī)。

比如在2019年7月，F(xiàn)requency Therapeutics就與Astellas簽訂了許可和合作協(xié)議。根據(jù)該協(xié)議，Astellas負(fù)責(zé)在美國境外開發(fā)和商業(yè)化FX－322，Astellas已同意向Frequency Therapeutics支付8000萬美元的預(yù)付款，根據(jù)開發(fā)和商業(yè)里程碑，以及未來任何產(chǎn)品銷售的特許權(quán)使用費(fèi)，F(xiàn)requency Therapeutics還可能再獲得5．45億美元的額外收入。

Aprea Therapeutics

圖片來自Aprea Therapeutics官網(wǎng)

Aprea Therapeutics成立于2003年，總部位于瑞典斯德哥爾摩，是一家處在臨床階段的生物技術(shù)公司，由總裁兼首席執(zhí)行官Christian S． Schade領(lǐng)導(dǎo)。Aprea Therapeutics專注于開發(fā)新型抗癌療法，旨在通過創(chuàng)新療法重新激活患者的腫瘤抑制蛋白P53。

腫瘤的發(fā)生發(fā)展是由于正常細(xì)胞生長調(diào)控機(jī)制發(fā)生故障，大約50％的腫瘤對(duì)P53基因有抑制作用，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞缺乏P53 蛋白，從而破壞了重要的細(xì)胞自殺機(jī)制。這就促使了腫瘤細(xì)胞的存活以及腫瘤的生長。APR－246 能夠恢復(fù) P53 蛋白的正常功能，從而有效誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡，還能克服其他抗腫瘤藥物的耐藥性。

Aprea Therapeutics的APR－246是一種一流的抗癌小分子藥物，可重新激活突變的P53腫瘤抑制蛋白，在多種固體和血液腫瘤中表現(xiàn)出臨床前抗腫瘤活性，目前正處于將其應(yīng)用于骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓系白血�。ˋML）以及卵巢癌的臨床開發(fā)。

2018年12月2日，Aprea在圣地亞哥舉行的2018年美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，公布了APR－246在P53突變型骨髓增生異常綜合癥（MDS）患者的APR－246和阿扎胞苷（AZA）的Ib ／ II期臨床研究結(jié)果。該研究旨在評(píng)估APR－246在與阿扎胞苷（AZA）聯(lián)合治療TP53突變型MDS時(shí)的安全性和有效性。

II期臨床研究結(jié)果顯示，該藥物在20名評(píng)估患者中的總體反應(yīng)率為95％，其中70％（14名）的患者在統(tǒng)計(jì)結(jié)束時(shí)達(dá)到完全緩解（CR）狀態(tài)。與基線相比，P53免疫組化陽性、突變TP53變異等位基因頻率（VAF）和TP53微小殘留�。∕RD）在疾病評(píng)估時(shí)均顯著降低。