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北大科研人員提出新型基因編輯技術(shù)，效率最高可達(dá)80%

2019-07-18 06:25

最近，北京大學(xué)研究人員在雜志期刊《自然·生物技術(shù)》上發(fā)布了一篇研究論文，首次提出了一種有別于傳統(tǒng)CRISPR／Cas9的基因編輯技術(shù)：新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術(shù)LEAPER。

RNA是一類由核糖核苷酸通過(guò)磷酸二酯鍵聚合而成的線性大分子，它在遺傳編碼、翻譯、調(diào)控、基因表達(dá)等過(guò)程中發(fā)揮著作用。據(jù)此次研究的課題專家組，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院、北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心研究員魏文勝介紹，他們只需轉(zhuǎn)入一條特殊設(shè)計(jì)的“向?qū)NA”，就能通過(guò)招募細(xì)胞內(nèi)源的蛋白對(duì)目標(biāo)RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準(zhǔn)的編輯。

最關(guān)鍵的是這個(gè)過(guò)程不需要引入任何外源效應(yīng)蛋白。此前以CRISPR／Cas9（利用Cas9的酶對(duì)目標(biāo)細(xì)胞DNA序列進(jìn)行修改）為代表的基因組編輯技術(shù)非常依賴外源編輯酶或效應(yīng)蛋白的表達(dá)，但是這種技術(shù)容易發(fā)生由蛋白過(guò)表達(dá)引起的DNA／RNA水平的脫靶效應(yīng)，以及機(jī)體免疫反應(yīng)和損傷等。

所以，北京大學(xué)新發(fā)現(xiàn)的這種基因編輯技術(shù)就可以規(guī)避這個(gè)問(wèn)題，課題組將這種新型RNA編輯技術(shù)命名為L(zhǎng)EAPER。研究表明，LEAPER能對(duì)RNA分子上絕大多數(shù)的腺苷酸位點(diǎn)進(jìn)行精準(zhǔn)編輯。在諸如人體的支氣管上皮細(xì)胞以及T細(xì)胞中，它的編輯效果甚至高達(dá)80％。

目前，研究人員通過(guò)LEAPER修復(fù)了來(lái)源于IH型粘多糖病病人的缺陷細(xì)胞，魏文勝表示，“這種新型的基因編輯技術(shù)在科學(xué)研究和疾病治療中顯示出可觀的優(yōu)勢(shì)與潛能，同時(shí)也為發(fā)展基于細(xì)胞內(nèi)源機(jī)制的基因編輯技術(shù)指明了方向�！�

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