国产精品日本欧美一区三,孕妇久久夜色精品国产爽爽

數(shù)萬(wàn)重癥β-地中海貧血患者的希望：基因療法已不再遙遠(yuǎn)

2019-11-15 09:12

從科研走向臨床新階段

對(duì)于β-地中海貧血而言，基因療法是一種自體造血干細(xì)胞移植（HSCT）療法，主要通過(guò)改造患者自體造血干細(xì)胞，提高紅細(xì)胞中血紅蛋白表達(dá)水平，治療輸血依賴性β-地中海貧血患者。

現(xiàn)階段，針對(duì)β-地中海貧血改造患者自體造血干細(xì)胞的方式有兩種。一是直接向造血干細(xì)胞中導(dǎo)入可表達(dá)正常血紅蛋白β鏈基因；另一種則是通過(guò)基因編輯造血干細(xì)胞，提高胎兒血紅蛋白表達(dá)量，代償因血紅蛋白β鏈表達(dá)異常引起的貧血。

前者的代表是Bluebird Bio公司的LentiGlobin（商品名為Zynteglo），該療法已經(jīng)獲得歐盟批準(zhǔn)，可用于治療歐盟、冰島、列支敦士登、及挪威的輸血依賴型β-地中海貧血患者，但價(jià)格昂貴，需要近180萬(wàn)美金。

另一種療法的代表公司包括美國(guó)的Sangamo Therapeutics以及瑞士的Crisper Therapeutics。如今，這兩家公司的β-地中海貧血基因療法均已獲得相應(yīng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。其中，Sangamo已公布的少量數(shù)據(jù)也從一定程度上顯示了該療法的可行性和安全性。

不過(guò)截至目前，我國(guó)尚無(wú)任何一款針對(duì)β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品獲得臨床批件。

<上一頁(yè) 1 2 3 下一頁(yè)>

本地收藏打印推薦給朋友

聲明： 本文系OFweek根據(jù)授權(quán)轉(zhuǎn)載自其它媒體或授權(quán)刊載，目的在于信息傳遞，并不代表本站贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)，如有新聞稿件和圖片作品的內(nèi)容、版權(quán)以及其它問(wèn)題的，請(qǐng)聯(lián)系我們。