一期一會。2019年1月，JP摩根醫(yī)療大會如期在舊金山召開。在這個被稱為“生物醫(yī)藥的超級碗”的大會上，數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術(shù)交易在觥籌交錯和數(shù)次握手交談間就能達成。

在會議舉行的第三天，參會企業(yè)共同討論了生物醫(yī)藥行業(yè)目前面臨的困難，并分享了為應(yīng)對挑戰(zhàn)，各自接下來的主要動向：

1、生物醫(yī)藥界對美國政府關(guān)門帶來的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度；

2、阿斯利康2019年凈價下跌，該公司將對部分產(chǎn)品進行提價；

3、生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics公司加大基因療法投入力度，與Sirion Holdings合作開發(fā)神經(jīng)退行性疾病候選藥物；

4、艾爾健公司（Allergan）將于2019年上半年發(fā)布NMDA調(diào)制器RapastinelIII期數(shù)據(jù)；

5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics尋求與大型制藥公司合作。

以下是動脈網(wǎng)為您整理的主要內(nèi)容：

生物技術(shù)企業(yè)高管：政府關(guān)門帶來的影響不容小覷

當(dāng)?shù)貢r間1月9日，在與JPM同時舉行的生物技術(shù)展示會上，某業(yè)內(nèi)高管在一個座談會上表示，業(yè)界對美國政府關(guān)門的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度，同時也擔(dān)心政府關(guān)門時間延長可能帶來的隱患。

美國總統(tǒng)特朗普和國會議員就修建美墨邊境隔離墻的資金問題發(fā)生爭執(zhí)，導(dǎo)致美國政府從2018年12月22日開始部分關(guān)閉。美國FDA仍在使用結(jié)轉(zhuǎn)資金對申請進行審查，這種情況預(yù)計將在今年2月份結(jié)束。

在一個關(guān)于“政策和情緒的交集”的生物技術(shù)展示小組上，高管們表示，新的NDA申請不被接受，而且他們也不清楚這種情況將持續(xù)多久。

在生物技術(shù)展示會期間，南加州生命科學(xué)行業(yè)協(xié)會Biocom總裁兼首席執(zhí)行官Joe Panetta表示，他的組織成員報告稱，他們無法按計劃提交申請。他無奈地說：“有些人想要申請，但卻無法申請�！�

目前還不清楚僵局會持續(xù)多久。Panetta指出：“這種不確定性對我們所處的行業(yè)毫無幫助�！�

Glycomimetics公司首席執(zhí)行官Rachel King表示，她剛剛從一位銀行家那里得知，原本計劃在JPM會議結(jié)束后啟動的兩宗首次公開募股交易，現(xiàn)已暫停。她強調(diào)，對于資本形成而言，時機決定一切，而推遲IPO則是一場“災(zāi)難”。

Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示，政府此次關(guān)門提醒人們，“整個生物技術(shù)和藥物開發(fā)行業(yè)在很大程度上依賴于政府”。他指出，“這是一種共生關(guān)系”。

他說，政府長期關(guān)閉對生物技術(shù)行業(yè)的影響“巨大”，可能比其他任何行業(yè)都要大，因為“相互依賴的程度非常高”。許多事情都受到影響，包括FDA的審查、研究資助和專利申請。

“如果這種情況持續(xù)很長時間，我想我們會看到各種各樣的，甚至超出我們今天所能想到的影響”。

阿斯利康2019年凈價下跌

阿斯利康（AstraZeneca）高級副總裁Rick Suarez在接受JPM采訪時說，阿斯利康制藥2019年的投資組合平均凈價將低于2018年，不過該公司將對部分產(chǎn)品進行提價。

在提價問題上，制藥行業(yè)面臨著來自公眾和立法者的壓力。美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長Alex Azar于當(dāng)?shù)貢r間1月9日在推特上發(fā)布了一個帖子，譴責(zé)制藥公司繼續(xù)提高產(chǎn)品上市價格的行為。今年1月，許多制藥商確實像往常一樣上調(diào)了上市價格，但迄今為止，其中部分價格漲幅都有所緩和。

行業(yè)更愿意關(guān)注凈價格，即扣除回扣后的價格，這往往比上市價格低得多。但對于那些需要提前支付的高免賠額計劃的患者來說，定價仍然很重要。

Rick Suarez說：“當(dāng)我們開始集中討論藥品的標(biāo)價時，我們并沒有真正觸及到患者在藥房柜臺費用方面可能面臨的一些核心挑戰(zhàn)�！�

他表示，阿斯利康正在努力提高定價透明度，并在尋找新的藥品定價方式，主要是與付款人達成基于價值的報銷協(xié)議。阿斯利康在其投資組合中一直在積極尋求這種方式。

這位高管表示，特朗普政府關(guān)注藥品價格的一個好處是，開啟了行業(yè)有關(guān)藥品定價、支付和報銷方式的討論。

Denali高調(diào)進軍基因治療領(lǐng)域

2017年12月，成立兩年多的生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics成功登陸納斯達克，并創(chuàng)下了2017年生物技術(shù)IPO的最高紀(jì)錄，總估值達到17億美元。短短一個月后，2018年1月，Denali和武田制藥（Takeda）宣布達成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)針對神經(jīng)退行性疾病的療法。

在JPM會議中，Denali首席運營官、聯(lián)合創(chuàng)始人Alex Schuth接受了采訪，這位神經(jīng)系統(tǒng)科學(xué)專家認(rèn)為，神經(jīng)退行性疾病的基因治療領(lǐng)域是藥物開發(fā)中最令人興奮但也最具挑戰(zhàn)性的領(lǐng)域之一，基因療法可以解決神經(jīng)退行性疾病中的大挑戰(zhàn)。

他說，“近年來，基因療法取得了巨大進展。我們面臨的挑戰(zhàn)之一仍然是向大腦提供基因治療，而這正是我們的核心能力之一�！�

該公司于當(dāng)?shù)貢r間1月9日宣布與病毒載體基因傳遞技術(shù)開發(fā)公司Sirion Holdings合作，共同開發(fā)腺病毒相關(guān)病毒（AAV）載體，使治療藥物能夠跨越血腦屏障。這一合作的最終目的是開發(fā)一系列治療神經(jīng)退行性疾病的候選產(chǎn)品。

Denali有著引人注目的血統(tǒng)。它由三位從基因泰克（Genentech）離職的前高管創(chuàng)立，2015年在風(fēng)險投資者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的資助下推出市場，因此行業(yè)肯定會密切關(guān)注其進展。